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PTC Therapeutics日前宣布，旗下藥物Sephience（sepiapterin）已獲歐盟委員會批準，用于治療所有年齡段、不同嚴重程度的苯丙酮尿癥（PKU）患者。該批準主要基于3期APHENITY試驗中觀察到的具有高度統計學意義的療效結果，以及在APHENITY長期擴展研究中展現的持久療效和改善患者飲食限制的能力。美國FDA正在對該療法的新藥申請（NDA）進行審評，預計于2025年7月29日前作出決定。

Sepiapterin是一種天然的BH4酶輔因子前體，BH4是苯丙氨酸羥化酶（PAH）發揮作用所必需的關鍵輔因子。Sepiapterin通過藥理伴侶機制發揮作用，即該藥物和BH4分別可與變異型PAH結合，提升酶活性，涵蓋PKU中常見且對BH4不敏感的PAH變異型。該機制可增強錯誤折疊PAH酶的構象穩定性，并顯著提高細胞內BH4濃度，從而有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。