Rivus Pharmaceuticals今日宣布,其在代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)患者中開展的2期臨床試驗(yàn)M-ACCEL取得積極成果。在治療6個(gè)月后,其在研療法HU6在三個(gè)劑量組中均顯著降低了肝臟脂肪含量,與安慰劑相比差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(p<0.01),成功達(dá)到主要終點(diǎn)。此外,定義為肝脂肪減少超過30%的應(yīng)答者比例,在所有治療組中也均達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性(p<0.01)。
盡管本研究并未針對次要終點(diǎn)設(shè)定統(tǒng)計(jì)學(xué)效能,但仍觀察到體重、內(nèi)臟脂肪質(zhì)量、血壓和糖化血紅蛋白(HbA1c)等多項(xiàng)代謝指標(biāo)的改善,進(jìn)一步支持HU6在MASH代謝異常方面的廣泛潛力。值得一提的是,HU6的體重減輕效果完全源于脂肪減少,在各劑量組中肌肉質(zhì)量未見顯著變化,顯示出良好的選擇性和安全性。
HU6是一種可控代謝加速器(CMA),通過有限度激活線粒體解偶聯(lián)這一自然代謝過程,發(fā)揮作用,線粒體解偶聯(lián)是機(jī)體調(diào)節(jié)和消耗能量的自然過程。通過將質(zhì)子從線粒體膜間隙中運(yùn)出,CMAs能促進(jìn)糖和脂肪氧化的增加,同時(shí)維持三磷酸腺苷(ATP)的產(chǎn)生水平不變。激活這一過程會(huì)導(dǎo)致脂肪積累減少,并防止全身額外的脂肪積累。
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