CSL日前宣布,美國FDA批準Andembry(garadacimab),用于預防成人和12歲及以上兒童患者遺傳性血管性水腫(HAE)發作。值得一提的是,Andembry可通過自我使用的皮下自動注射器在15秒或更短時間內完成給藥。此外,根據新聞稿,Andembry是用于治療此類患者群體的首款因子XIIa靶向療法。
HAE是一種罕見、慢性且可能危及生命的遺傳性疾病,其特征是反復且不可預測的血管性水腫發作。HAE發作通常很痛苦,可能影響身體的多個部位,包括腹部、喉部、面部和四肢。HAE發生率為約每5萬人中1人,任何種族群體都可能患病。通過靶向因子XIIa(一種在HAE患者腫脹發作中起關鍵作用的血漿蛋白),Andembry抑制HAE級聯反應的頂端以防止HAE發作。
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