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6月4日，Sarepta Therapeutics宣布其基因治療載體獲得FDA的“平臺技術（Platform Technology）”認定。

基因治療藥物研發和上市過程面臨著諸多挑戰，其中一個關鍵問題是，實驗性治療往往共享某些組分，如用于遞送治療基因的病毒載體。這些組分的安全性和有效性需要在每個單獨的治療項目中重復驗證，耗費時間和資源，延緩了新療法的上市速度。

FDA“平臺技術”認定指南草案于2024年5月發布，基于指南，如果某個基因治療組分（如病毒載體）在多個治療項目中被證明是安全且有效的，那么在后續使用該組分的實驗性治療中，可以利用之前積累的數據，從而加速新療法的開發和審批過程。

Sarepta是基因治療領域的先鋒之一，專注于開發針對嚴重遺傳性疾病的基因治療藥物。此次獲得FDA“平臺技術”認定的載體是腺相關病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）載體rAAVrh74。這一載體在Sarepta的多個基因治療項目中發揮了關鍵作用，包括用于治療肢帶型肌營養不良（Limb-Girdle Muscular Dystrophy，LGMD）的實驗性基因治療藥物，以及備受關注的杜氏肌營養不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）基因治療藥物Elevidys。

肢帶型肌營養不良是一種導致進行性肌肉無力的遺傳性疾病，嚴重影響患者的生活質量。Sarepta的SRP-9003是其針對LGMD的基因治療藥物中進展最快的項目，目前正處于三期臨床研究階段，針對LGMD 2E/R4亞型。此次rAAVrh74載體獲得“平臺技術”認定，意味著Sarepta在后續開發其他使用該載體的基因治療藥物時，可以利用SRP-9003項目中積累的數據，加快研發進程。

據新近上任的FDA生物制品評價與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）主任Vinay Prasad透露，目前已有數家公司獲得或正在申請“平臺技術”認定，其中部分可能很快獲得批準。

回顧我國針對腺相關病毒載體基因治療的指南文件，有2024年1月的《重組腺相關病毒載體類體內基因治療產品臨床試驗申請藥學研究與評價技術指導原則》，2024年12月的《腺相關病毒載體基因治療產品非臨床研究技術指導原則》，研究要求已趨于清晰。