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6月10日，FDA局長Makary（與新任CBER主任Prasad共同署名）在《美國醫學會雜志》（JAMA）發表題為《新FDA的優先事項》（Priorities for a New FDA）的文章，第一次全面而系統地闡述自己的“施政綱領”。

自特朗普再次上臺以來，FDA幾乎一直處于預算削減人員裁撤、管理方式大幅轉變的動蕩當中，Makary上任后，FDA又以激進的AI戰略、以“內松外緊”的監管作為政策手段、響應“十換一”的“去監管”、加快動物試驗替代等等行動，引發業界極大關注。

無論如何，FDA作為全球藥品監管的核心機構，其后續動向對全球制藥業的影響不言而喻，而這些動向，就蘊含在Makary文章的字里行間。

識林在此不做過多解讀，現將全文翻譯如下，供我國制藥業同仁們參考。

*識林會員可登錄閱讀雙語版。

《新FDA的優先事項》

Martin A. Makary, MD, MPH 

Vinay Prasad, MD, MPH

為什么一種新藥需要超過10年的時間才能上市？為什么兒童慢性疾病如此普遍？監管機構如何適應以應對當今臨床醫生面臨的挑戰？這些問題是FDA關注的核心。

美國在復雜的細胞和基因療法以及其他創新治療方面領先全球，但就人口健康而言，我們的醫療體系在過去50年是失敗的。目前，美國40%的兒童患有慢性疾病，每6名兒童中就有1名存在神經發育障礙。美國的預期壽命已經停滯或下降，與醫療支出不成比例。

過去幾十年間，肥胖、糖尿病、結腸癌、抑郁癥和自身免疫性疾病在年輕人中有所增加，而早發性阿爾茨海默病的發病率至少增加了300%。基于歷史數據和全球比較數據，這種增長并不能歸因于遺傳病因或意志力缺乏。需要全新的想法來解決根本原因并開發創新方法。

在FDA，我們將研究超加工食品、食品添加劑和環境毒素的作用，這些因素的引入與慢性疾病的流行相一致。我們將從一個純粹反應性的醫療體系轉變為一個主動的、對潛在原因充滿求知欲的體系，并在財務上與促進健康——而不僅僅是治療疾病——的目標保持一致。與此同時，FDA必須有勇氣為治療和器械開發者創造新的路徑，以應對美國人口健康如山火般惡化的現狀。我們會迅速將具有變革潛力的新產品推向市場。

以下是新FDA的優先事項。每一項都結合了我們理念的兩個指導原則——黃金標準的科學和常識。

加速療法（Accelerating Cures）

在COVID-19疫情期間，原本需要一年的審評流程在幾周內完成。我們認為這清楚地表明快速或即時審評是可能的。在FDA，我們計劃進行試點項目，以在幾周內（in weeks）將決定提供給申辦者。我們的試點項目將利用FDA各部門的專業知識。為了提高效率，該路徑將要求申辦者在最終申請之前提前向FDA提交大量文件，使監管機構能夠在臨床試驗完成之前審查生產計劃、標簽草稿和包裝。從得到關鍵試驗結果到做出決定之間的時間必須縮短。這對公眾福利有影響，并將改善藥物開發的風險回報計算。

此外，我們必須重新評估機構內拖慢決策且未提高安全性的傳統流程。例如，各論（產品所需配方）在嬰兒配方奶粉等領域抑制了創新。因此，自1998年以來，除了添加了硒，嬰兒配方奶粉的配方沒有變化。歐洲和中國在某些領域正在超越美國。減少過度、重復或無意義的動物試驗是另一個關注領域。

為了重振創新，我們必須成為一個對用戶友好的FDA，與行業合作，而不是擺出僅接收的姿態。這種密切關系可以為開發者和投資者提供指導和可預測性。對于小型公司，FDA可以提供公司內部可能缺乏的監管引導。同時，FDA將防范過去曾經存在的過于密切的關系，這種關系導致了對機構被行業操控的指控。產品的科學評估將始終保持嚴格的獨立性。

為此，FDA最近在法律允許的情況下，移除了所有FDA咨詢委員會中的行業成員。在最近的疫苗及相關生物制品咨詢會議上，第502節豁免（豁免自愿披露）未被批準。FDA將認真對待利益沖突問題。我們永遠不會忘記美國醫療保健領域最嚴重的自我傷害之一——FDA基于一項為期14天的研究非法批準奧施康定用于慢性疼痛治療，隨后前FDA監管人員被普渡制藥公司立即聘用，最終導致了一場在美國造成約100萬人死亡的流行病事件（epidemic）。

釋放人工智能的潛力

生成式人工智能（AI）的出現為FDA現代化并顯著提高審評效率帶來多種前景。從第一天起，我們就將其作為首要任務，并于2025年5月8日實施了首個使用最新生成式AI技術的AI輔助科學審評試點項目。我們相信，AI可以對FDA收到的申請文件進行初步審查——這些文件通常超過50萬頁——并協助生成標準化表格。

FDA還將讓其審評AI技術的方式現代化。使用案例的多樣化和技術的快速變化使傳統審評機制顯得復雜難懂。重新思考我們對待AI的方法，平衡安全性與準確性，同時推動創新，是FDA的一項重要優先事項。

最后，我們制定了一份路線圖，關于利用芯片技術，使用基于AI的計算模型預測毒性，以減少動物試驗。這些新技術不僅有望更好地預測在人體內的毒性，還可以加速藥物開發，減少對動物的浪費和虐待——這是另一個重要優先事項。

為兒童提供更健康的食品

食品行業的過度影響已經腐化了我們對食物金字塔的基本概念，并忽視了我們對食品加工和成分日益增長的理解。關于美國慢性疾病最重要的潛在根源之一——我們日益受到化學操控的飲食——幾乎沒有研究。FDA將重新關注FDA中的“F”（食品）。

我們已經開始對一些在其他發達國家不被允許使用的問題成分進行全面清查。我們計劃將黃金標準的科學和常識應用于這一問題。我們已經采取行動，從美國食品供應中移除所有9種以石油為基礎的食品染料，并批準使用天然成分的新型食品染料，開始定義超加工食品，并在最近召開了一個關于滑石粉的專家小組會議——每天有數百萬美國人攝入滑石粉。具有諷刺意味的是，滑石粉由于其致癌性已從用于皮膚的嬰兒爽身粉中移除，但成年人經常攝入滑石粉，因為它存在于常見的藥物中，而兒童攝入滑石粉是因為它存在于糖果中。像許多添加劑一樣，滑石粉的添加純粹是為了方便——防止藥片卡在機器中或包裝紙粘在糖果上。上述石油染料產生了鮮艷的顏色，旨在吸引兒童的注意；對于所有添加劑，必須重新評估其益害平衡（benefit-to-harm balance）。

利用大數據

大規模可用的健康數據和云計算帶來了兩個新的機會：（1）研究慢性病的根本原因和（2）對新產品的上市后監測。過去，隨機臨床試驗是唯一用于確定產品是否安全和有效的方法。但并非所有隨機試驗都能提供有用信息——有些試驗的對照組較差、研究人群不具代表性或統計計劃不充分。

非隨機數據中的因果推斷的進展，包括使用嘗試平衡混雜因素和時間零（balance confounding and time zero）的目標試驗，有可能得出可操作的因果結論，很多情況下成本也更低。此外，大數據中的上市后監測將使FDA和研究人員能夠實時觀察安全性信號，并在現實世界中評估有效性。這對于針對罕見疾病的產品尤為重要，因為上市前隨機試驗可能不可行。利用大數據還可能推動從FDA過去對許多產品要求的兩項關鍵臨床試驗減少到一項。最后，穩健（Robust）的臨床數據可以比現有的依賴自我報告數據的繁瑣不良事件報告數據庫提供更好的不良事件推斷。當前系統既錯誤地譴責又錯誤地免除醫療產品的責任。

經濟毒性（Financial Toxicity）

相對于其他經濟合作與發展組織國家，美國藥品的高昂價格代表著一場對美國的敲詐。經濟毒性會對患者造成傷害。不應該有人一邊宣誓治療患者，然后又在財務上毀掉他們的生活。

盡管根據法定法律，FDA不會在獲益風險計算中考慮價格，但FDA將使用其力量來解決成本問題。這些措施包括推進仿制藥以及大幅簡化生物類似藥化合物的開發負擔。

FDA致力于支持國家優先事項，即在適當情況下實現藥品的最惠國定價。美國是藥品最大的購買國，應與其他富裕國家保持價格公平。大多數大型制藥公司在上市銷售（包括可能具有誤導性的直接面向消費者的廣告）上的支出超過了在研究和開發上的支出。

總而言之，FDA將專注于為患者提供更快的治愈和有意義的療法，特別是針對被忽視的患者和罕見疾病的患者，為兒童提供更健康的食品，以及采用常識性方法重建公眾信任。FDA和我們偉大的醫療專業人員應該團結起來，共同考慮全新（fresh new）方法，以應對當今美國面臨的不斷變化的健康議題。