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5月，國際醫學科學組織委員會（CIOMS）在日內瓦發布了《藥品風險獲益平衡：CIOMS第十二工作組報告》。這份報告更新了1998年CIOMS第四工作組的舊版報告，在藥品全生命周期的風險獲益評估（Benefit-Risk Assessment，BRA）中引入了諸多創新理念與方法，為制藥企業和監管機構提供了極具價值的指導。

報告長達196頁，涵蓋當前BRA范式梳理、新理念與新方法、特殊情況的考量，還附帶5個案例分析，以及一份基于FDA框架的藥企用于自評的BRA模板。

報告匯集了來自學術界、工業界和監管機構的專家共識，反映了當前國際上在藥品風險獲益評估領域的最新思考與實踐。它為全球制藥行業的專業人士提供了重要的參考，有助于推動藥品研發、審批與市場應用的科學化、規范化發展。制藥企業可以根據報告中的指導，優化自身的藥品風險獲益評估流程，提高研發效率與藥品質量；監管機構則可以依據這些理念與方法，更精準地進行藥品監管，保障公眾用藥安全。

BRA可謂是藥品開發和審批決策的最關鍵依據之一，識林會員可登錄獲取報告。此外還可閱讀主題詞【風險獲益評價】，了解中美歐等主要監管機構的要求和考量。

報告中涵蓋的新概念

• 采取生命周期方法，當有新信息可用時，持續評估藥品的風險獲益平衡；

• 增加風險獲益評估在藥品決策中的作用；

• 為新的、更復雜的療法（例如生物制品、單克隆抗體和細胞及基因療法）采用特定的風險獲益考量；

• 整合新的數據來源，如真實世界數據和患者報告的指標；

• 將風險獲益概念和策略納入臨床試驗設計中；

• 融入務實的、以患者為中心的風險獲益評估方法；

• 在評估風險獲益時包含患者視角；

• 結構化方法評估藥品的風險獲益評估；

• 在產品生命周期中開發并持續更新適當的風險獲益評估文件。

全生命周期評估：從研發到市場

報告強調，藥品的風險獲益評估不應僅局限于上市前的審批階段，而應貫穿其整個生命周期。從早期研發階段開始，就要對藥品的潛在效益與風險進行初步評估。隨著藥品進入監管審批流程、上市后的持續監測以及在真實世界中的應用，每當有新的信息出現，無論是關于藥品的療效、安全性，還是其應用環境的變化，都需重新評估風險獲益平衡。

例如，一種新研發的抗癌藥物，在早期臨床試驗中可能顯示出顯著的療效，但隨著患者使用人數的增加和使用時間的延長，可能會發現一些罕見但嚴重的副作用。制藥企業與監管機構應能夠及時監測到這些新出現的風險，并采取相應的措施，如調整用藥指導、加強風險監測等，以保障患者的用藥安全。

將患者視角融入評估全過程

另一個重要理念是患者參與。報告指出，患者作為藥品的直接使用者，其對藥品的體驗和需求是評估風險獲益不可或缺的一部分。患者的觀點應貫穿于藥品風險獲益評估的各個環節，包括描述醫療需求、參與臨床試驗設計、選擇關鍵獲益與風險指標，以及開發風險最小化措施等。這種以患者為中心的評估方法，能夠更全面地反映藥品在實際使用中的效益與風險，從而做出更符合患者利益的決策。

以罕見病治療藥物為例，由于患者數量較少，傳統評估方法可能難以充分考慮患者的特殊需求和對治療效果的主觀感受。通過患者參與，制藥企業可以更好地了解患者對藥物療效的期望、對副作用的接受程度，以及藥物對患者生活質量的影響等，從而在風險獲益評估中更準確地權衡利弊。

結構化框架與定量分析

報告還提出了結構化風險獲益評估框架（Structured Benefit-Risk Assessment Framework，SBRF）的概念。該框架包括對治療背景的描述、疾病或狀況的分析、當前治療選擇的評估，以及對藥品特征的詳細描述，包括其效益與風險、臨床重要性以及證據水平。通過將這些要素以“價值樹”的形式可視化呈現，并對不確定性進行描述，評估者能夠更清晰地了解藥品的風險獲益狀況。此外，報告還強調了在復雜安全問題的結構化BRA中，需要額外的定量分析來支持評估結果。

例如，在評估一種新生物制品的風險獲益時，結構化框架可以幫助評估者系統地梳理該藥物在治療特定疾病方面的優勢，如更高的療效、更持久的作用時間等，同時全面地識別潛在風險，如免疫反應、長期安全性問題等。定量分析則可以進一步對這些效益與風險進行量化，如通過統計分析計算藥物治療的相對風險降低程度、不良事件的發生率等，從而為決策提供更科學的依據。

特殊情境下的風險獲益評估

報告專門討論了在特殊情況下藥品風險獲益評估的挑戰與方法。這些特殊情境包括藥品的緊急使用、重新定位（repurposing，或譯為“老藥新用”）、加速/有條件批準、遺留藥品（legacy products，指的是仍在市場上但可能不符合最新要求的藥品）、特殊人群（如罕見病患者、兒童）以及先進治療藥品等。在這些情況下，藥品的效益與風險信息可能存在較大不確定性，傳統的評估方法可能不適用。報告提供了針對這些特殊情況的風險獲益評估方法選擇指導，幫助專業人士在復雜情境下做出合理的決策。

以新冠疫情期間的疫苗研發為例，由于疫情的緊迫性，許多疫苗采用了緊急使用授權的方式快速推向市場。挑戰在于如何在有限的數據基礎上評估疫苗的風險獲益，同時確保公眾的健康安全。報告中關于特殊情境下的風險獲益評估方法可供未來參考。