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根據(jù)藥明康德數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計，截至2025年5月31日，2025年5月全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域共計完成125起融資活動，累計公開披露的融資總額超過了49億美元。其中，有23家專注于開發(fā)創(chuàng)新藥的公司完成的單筆融資額突破了5000萬美元大關(guān)。這些公司不僅涵蓋了傳統(tǒng)的小分子藥物研發(fā)，還包括了多種創(chuàng)新的新分子療法領(lǐng)域。在接下來的內(nèi)容中，我們將依據(jù)公開資料為讀者介紹其中7家獲得大額融資的創(chuàng)新藥開發(fā)公司，探討它們所開發(fā)的創(chuàng)新療法以及這些療法未來可能帶來的患者福祉。

NewLimit：表觀遺傳重編程藥物研發(fā)公司

5月6日，抗衰老生物技術(shù)公司NewLimit宣布完成1.3億美元B輪融資，資金將用于推進基于mRNA技術(shù)的肝細(xì)胞再生療法進入臨床階段。此輪融資由Kleiner Perkins領(lǐng)投，新投資者Nat Friedman/Daniel Gross、Khosla Ventures和Human Capital跟投。 

NewLimit成立于2022年，通過表觀遺傳重編程技術(shù)開發(fā)細(xì)胞再生療法。公司的核心技術(shù)平臺利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送編碼轉(zhuǎn)錄因子的mRNA，靶向調(diào)控肝細(xì)胞基因表達(dá)，逆轉(zhuǎn)衰老相關(guān)的功能衰退。公司首款管線聚焦酒精相關(guān)性肝病，采用靜脈注射給藥方式，目標(biāo)最短給藥間隔為三周一次。 

Jacob Kimmel博士是NewLimit公司的創(chuàng)始人兼總裁。在創(chuàng)立NewLimit之前，他曾在Calico公司擔(dān)任項目負(fù)責(zé)人和計算研究員，并領(lǐng)導(dǎo)一個專注于表觀遺傳重編程的研究實驗室。在此期間，他帶領(lǐng)團隊開發(fā)了推斷和調(diào)控細(xì)胞身份程序的技術(shù)方法，并成功利用這些工具發(fā)現(xiàn)了能夠使衰老細(xì)胞恢復(fù)年輕特征的重編程策略。

HAYA Therapeutics：RNA療法研發(fā)公司

5月8日，HAYA Therapeutics宣布完成6500萬美元的A輪融資。本輪投資由Sofinnova Partners和Earlybird Venture Capital領(lǐng)投，禮來（Eli Lilly and Company）、ATHOS、+ND Capital、Alexandria Venture Investments和LifeLink Ventures參投，現(xiàn)有投資者Apollo Health Ventures、Longview Ventures、4see ventures、BERNINA Bioinvest和Schroders Capital也提供了支持。此次融資將加速公司核心在研長鏈非編碼RNA（lncRNA）靶向候選藥物HTX-001在心力衰竭領(lǐng)域的臨床開發(fā)，并推動其RNA引導(dǎo)基因調(diào)控平臺的持續(xù)拓展。

HAYA Therapeutics是一家精準(zhǔn)醫(yī)療公司，致力于開發(fā)可編程療法，靶向調(diào)節(jié)性非編碼RNA，以重新編程包括心血管疾病、代謝疾病和癌癥在內(nèi)多種疾病的病理細(xì)胞狀態(tài)。該公司正在利用其創(chuàng)新平臺深入解析疾病細(xì)胞狀態(tài)及其所涉及的lncRNA調(diào)控機制。HAYA的主打項目是HTX-001，正在開發(fā)用于治療心力衰竭。HAYA還在開發(fā)一系列靶向lncRNA的精準(zhǔn)療法，用于針對其他組織疾病的細(xì)胞特異性治療。去年9月，HAYA與禮來達(dá)成一項總額高達(dá)10億美元的多年協(xié)議。兩家公司將應(yīng)用HAYA的RNA引導(dǎo)基因調(diào)控平臺來支持肥胖和相關(guān)代謝疾病的臨床前藥物研發(fā)工作。

Samir Ounzain博士是HAYA Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官，他是一位分子生物學(xué)家，在基因組非編碼區(qū)（“暗物質(zhì)”）及其在發(fā)育和疾病中的作用研究領(lǐng)域擁有超過15年的經(jīng)驗。在創(chuàng)立HAYA Therapeutics之前，Ounzain博士曾擔(dān)任瑞士洛桑大學(xué)醫(yī)院（CHUV）的項目負(fù)責(zé)人和研究員。他的研究鑒定了數(shù)百種新型心臟lncRNA，其中最著名的lncRNA包括CARMEN、Meteor和Wisper，這些發(fā)現(xiàn)為心血管疾病的機制研究和治療開發(fā)提供了重要基礎(chǔ)。 

Stylus Medicine：CAR-T療法研發(fā)公司

5月14日，Stylus Medicine宣布完成8500萬美元的融資，并走出隱匿模式。此次融資包括4500萬美元的A輪擴展融資，RA Capital Management、Khosla Ventures、以及包括Chugai Venture Fund、禮來和強生創(chuàng)新（Johnson ＆ Johnson Innovation，JJDC）在內(nèi)的六家新投資者參與其中。此次融資之前，RA Capital和Khosla Ventures已經(jīng)向該公司進行了4000萬美元的A輪投資。 

目前，公司正將研發(fā)重點聚焦于腫瘤、自身免疫性疾病和遺傳疾病領(lǐng)域。此次融資所獲資金將用于加速其技術(shù)平臺的優(yōu)化及治療管線的臨床推進。

Stylus Medicine的核心技術(shù)平臺基于治療級重組酶、治療性有效載荷和靶向性LNP遞送系統(tǒng)的創(chuàng)新組合，旨在實現(xiàn)精準(zhǔn)的體內(nèi)基因編輯。該平臺的獨特之處在于其高度模塊化的設(shè)計，可通過快速更換嵌合抗原受體（CAR）構(gòu)建體靈活靶向不同抗原，從而拓展適應(yīng)癥范圍。相較于傳統(tǒng)體外細(xì)胞療法，這一技術(shù)能夠直接在體內(nèi)完成細(xì)胞工程化改造，有效克服了制造復(fù)雜性、治療持久性和規(guī)模化生產(chǎn)等關(guān)鍵挑戰(zhàn)。

Emile Nuwaysir博士現(xiàn)任Stylus Medicine的董事長兼首席執(zhí)行官，他在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域擁有20余年的豐富管理經(jīng)驗。在加入Stylus公司之前，他擔(dān)任拜耳（Bayer）旗下公司BlueRock Therapeutics的創(chuàng)始首席執(zhí)行官兼董事長，成功帶領(lǐng)該公司在細(xì)胞與基因醫(yī)學(xué)交叉領(lǐng)域建立了創(chuàng)新平臺、開發(fā)了多個治療項目，并完成了與拜耳的收購整合。此前，他曾擔(dān)任Ensoma公司首席執(zhí)行官和再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟（Alliance for Regenerative Medicine）主席，該聯(lián)盟是全球領(lǐng)先的細(xì)胞與基因治療行業(yè)組織。Nuwaysir博士的職業(yè)生涯涉足多家公司，在生物技術(shù)企業(yè)創(chuàng)建、運營及戰(zhàn)略并購方面成就突出，推動了多家企業(yè)完成全周期發(fā)展。 

恒瑞醫(yī)藥：綜合性醫(yī)藥研發(fā)公司

5月23日，恒瑞醫(yī)藥在香港聯(lián)合交易所主板正式掛牌上市。基石投資者涵蓋新加坡政府投資公司（GIC）、景順（Invesco）、瑞銀全球資產(chǎn)管理集團（UBS-GAM）、高瓴資本、博裕資本等知名機構(gòu)，參與國際配售的錨定投資者群體亦匯聚國際知名長線基金、主權(quán)財富基金等大型投資機構(gòu)。 

恒瑞醫(yī)藥創(chuàng)立于1970年，于2000年在上海證券交易所上市，業(yè)務(wù)覆蓋腫瘤、代謝和心血管疾病、免疫和呼吸系統(tǒng)疾病以及神經(jīng)科學(xué)等多個領(lǐng)域。該公司建立了靶向蛋白降解嵌合體（PROTAC）、肽類、單克隆抗體、雙特異性抗體、多特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）及放射性配體療法等技術(shù)平臺，已在中國獲批上市20款新分子實體藥物（1類創(chuàng)新藥）和4款其他創(chuàng)新藥（2類新藥），90多個自主創(chuàng)新產(chǎn)品正在臨床開發(fā)中，并在國際范圍內(nèi)開展了約400項臨床試驗。

GlycoEra：蛋白降解藥物研發(fā)公司 

5月27日，GlycoEra宣布完成超額認(rèn)購的1.3億美元B輪融資，募集資金將用于推進公司IgG4靶向蛋白降解劑項目完成臨床患者數(shù)據(jù)研究，同時推動第二個項目進入臨床開發(fā)階段，并進一步拓展其在免疫學(xué)和其他適應(yīng)癥領(lǐng)域的差異化精準(zhǔn)細(xì)胞外降解劑研發(fā)管線。

本輪融資由新投資者Novo Holdings領(lǐng)投，其他新投資者包括Catalio Capital Management、LifeArc Ventures和QIA。現(xiàn)有投資者Sofinnova Partners、5AM Ventures、Roche Ventures和百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）繼續(xù)跟投。此外，聯(lián)合投資方還迎來了包括Agent Capital、MP Healthcare Venture Management和Sixty Degree Capital等新投資機構(gòu)的加入。

GlycoEra成立于2020年，致力于開發(fā)用于治療一系列自身免疫性疾病的轉(zhuǎn)化藥物。公開信息顯示，該公司的創(chuàng)新平臺能夠高通量設(shè)計和生產(chǎn)候選物，用于快速和深度降解致病蛋白。值得一提的是，GlycoEra的雙功能生物制品與蛋白降解靶向嵌合體和分子膠等細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)降解劑有所不同，它能夠捕捉細(xì)胞外和細(xì)胞膜上的致病蛋白靶標(biāo)，并利用天然存在的生物合成途徑進行設(shè)計，使得模塊化、經(jīng)濟高效且可擴展的蛋白質(zhì)降解劑的設(shè)計和制造成為可能。 

GlycoEra的主打項目GE8820設(shè)計用于降解致病性IgG4自身抗體，其降解速度、深度和高選擇性是目前的方法無法實現(xiàn)的，而且無需免疫抑制。致病性IgG4是天皰瘡、肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性重癥肌無力、原發(fā)性膜性腎病和自身免疫性腦炎等多種自身免疫性疾病的誘因。在臨床前研究中，GE8820已在各種模型中展示出對IgG4抗體的深度且持久的清除效果，使其在多種疾病中具有廣泛的應(yīng)用潛力。

Ganesh V. Kaundinya博士現(xiàn)任GlycoEra公司董事長兼首席執(zhí)行官，他在生物醫(yī)藥領(lǐng)域擁有豐富的行業(yè)經(jīng)驗。憑借其深厚的行業(yè)積淀，Kaundinya博士擁有覆蓋研發(fā)、工藝科學(xué)、生產(chǎn)制造及商業(yè)情報的全產(chǎn)業(yè)鏈運營管理經(jīng)驗。在其職業(yè)生涯中，他成功領(lǐng)導(dǎo)多家生物醫(yī)藥機構(gòu)實現(xiàn)了從基礎(chǔ)科研到商業(yè)化落地的完整價值轉(zhuǎn)化，持續(xù)推動創(chuàng)新成果的市場化應(yīng)用。

Syndeio Biosciences：神經(jīng)精神疾病與認(rèn)知障礙治療藥物開發(fā)公司

5月27日，Syndeio Biosciences宣布正式成立，該公司致力于開創(chuàng)精準(zhǔn)神經(jīng)治療新范式，聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病的突觸功能修復(fù)與增強。Syndeio基于突觸生物學(xué)與轉(zhuǎn)化生物標(biāo)志物的前沿突破，構(gòu)建了臨床階段研發(fā)管線及專有技術(shù)平臺，旨在為抑郁癥（MDD）、阿爾茨海默病、精神分裂癥及其他突觸功能障礙疾病患者帶來變革性療法。 

Syndeio公司目前已獲得超過9000萬美元融資。主要投資者包括Catalio Capital Management和Innoviva，Tenmile、Luson Bioventures及Palo Santo也參與了投資，艾伯維（AbbVie）和禮來則作為戰(zhàn)略股東加入此次投資行列。

Syndeio公司的主要候選藥物zelquistinel目前正在近30個研究中心開展針對MDD的2期臨床試驗。該藥物即將啟動阿爾茨海默病領(lǐng)域一項開創(chuàng)性的突觸功能生物標(biāo)志物研究，這將是該領(lǐng)域的首次嘗試。Zelquistinel采用了一種創(chuàng)新作用機制，能夠快速且持久地增強突觸強度和神經(jīng)可塑性。在先前的臨床試驗中，該藥物已展現(xiàn)出令人鼓舞的臨床活性和明確的機制性生物標(biāo)志物效應(yīng)。 

與此同時，Syndeio公司正在與匹茲堡大學(xué)合作推進另一項候選藥物apimostinel的2a期臨床研究，旨在探索治療MDD急性發(fā)作的創(chuàng)新療法。該公司的所有臨床項目都建立在專有的Boost突觸藥理學(xué)平臺之上，這個創(chuàng)新平臺通過整合分子、功能和行為的多元模型，能夠精準(zhǔn)預(yù)測促突觸形成藥物的治療效果和給藥方案。

Derek Small先生現(xiàn)任Syndeio公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域擁有逾二十年的創(chuàng)業(yè)與管理經(jīng)驗，他長期專注于生物技術(shù)創(chuàng)新企業(yè)的孵化和新藥研發(fā)。Small先生曾擔(dān)任多家生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)始人及管理者：包括Assembly Biosciences聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官、Assembly China創(chuàng)始人兼總經(jīng)理、Naurex創(chuàng)始首席執(zhí)行官（該公司于2015年被Allergan收購，并由此分拆出Aptinyx公司），以及Luson Bioventures投資的眾多生物技術(shù)公司的創(chuàng)始首席執(zhí)行官。在其領(lǐng)導(dǎo)下，已有十余種針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的新型候選藥物進入開發(fā)階段，以解決該領(lǐng)域的未竟臨床需求。

浩博醫(yī)藥：寡核苷酸療法研發(fā)公司

5月28日，浩博醫(yī)藥（Ausper Biopharma和AusperBio Therapeutics）宣布完成5000萬美元B+輪融資。本輪融資由全球知名產(chǎn)業(yè)投資機構(gòu)領(lǐng)投，啟明創(chuàng)投、鼎暉VGC、元生資本、元生創(chuàng)投、漢康資本、夏爾巴投資等投資機構(gòu)跟投。 

本輪融資所獲資金將主要用于支持其創(chuàng)新反義寡核苷酸藥物AHB-137在慢性乙型肝炎（CHB）臨床治愈的持續(xù)臨床開發(fā)，包括計劃在中國大陸以外地區(qū)開展的2期臨床試驗。此外，資金還將用于拓展商業(yè)化生產(chǎn)合作伙伴關(guān)系，推進產(chǎn)品管線的擴展，以助力公司的長期發(fā)展。

浩博醫(yī)藥致力于研發(fā)“first-in-class”和“best-in-class”靶向遞送小核酸藥物。該公司關(guān)注于慢性乙肝臨床治愈和針對肝臟疾病的高效靶向治療，并拓展了對肝臟以外新靶點的小核酸靶向治療。AHB-137是具有潛力成為慢性乙型肝炎臨床治愈基石的非偶聯(lián)型的反義寡核苷酸，其臨床前和臨床數(shù)據(jù)在歐肝會（EASL2023、2024、2025）和2024年度的美肝會（AASLD）上獲得廣泛關(guān)注。目前，AHB-137正在同步開展一項國際多中心的1期臨床試驗以及三項在中國開展的2期臨床試驗。