近日,中國國家藥監局(NMPA)官網最新公示,復星醫藥1類新藥蘆沃美替尼(曾用名:復邁替尼)上市申請已獲得批準,該藥適用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥(LCH)和組織細胞腫瘤成人患者;2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)的I型神經纖維瘤病(NF1)兒童及青少年患者。 組織細胞腫瘤是一組異質性的克隆性造血系統疾病,其發病率極低,最常見的兩種亞型朗格漢斯細胞組織細胞增生癥(LCH)、埃爾德海姆-切斯特病(ECD)已經收錄在中國第一批罕見病目錄中。這類疾病的特點在于絲裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路的多種突變。 蘆沃美替尼為一款MEK1/2選擇性抑制劑,可以抑制RAS通路異常引起的腫瘤增殖,擬主要用于晚期實體瘤、I型神經纖維瘤、樹突狀細胞和組織細胞腫瘤、低級別腦膠質瘤等的治療。RAS是一種常見的腫瘤相關基因,其編碼的蛋白質能影響細胞的生長和分裂。
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