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    賽諾菲(Sanofi)及旗下健贊(Genzyme)8月19日宣布，FDA已批準Cerdelga(eliglustat)膠囊，用作特定1型戈謝病(Gaucherdisease)成人患者唯一的一線口服療法。Cerdelga不適用于經基因檢測證實對Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數患者。賽諾菲計劃在未來一個月內將Cerdelga推向市場。

    目前，酶替代療法(ERT)是戈謝病的標準治療方案，患者需終身定期(每2周注射一次)接受靜脈輸注。分析師預計，Cerdelga作為首個口服治療藥物，將完全顛覆當前依賴注射型藥物的戈謝病市場格局，成為1型戈謝病群體的一個重要新治療選擇。

    賽諾菲花了足足15年時間，終于研制成功首個口服戈謝病藥物Cerdelga，該藥的臨床項目，是有史以來在戈謝病群體中開展的最大規模臨床項目，涉及29個國家約400例患者。III期項目中，Cerdelga在2個試驗中均成功穩定了病情：其中一項安慰劑對照研究在初治患者中開展，另一項研究則證明了Cerdelga對酶替代療法Cerezyme的非劣效性。

    20多年前，健贊(Genzyme)推出了全球首個戈謝病治療藥物Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)。過去多年，Cerezyme一直統治戈謝病市場。分析師預計，口服藥物Cerdelga將大肆瓜分Cerezyme的市場份額，同時將與另2種注射藥物——夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso展開競爭。據彭博社分析，到2020年，Cerdelga的年銷售額將達到7.49億美元。目前，Cerezyme的年銷售額約為9.16億美元。

    Cerezyme曾一度是全球最昂貴的藥物，每年的治療成本高達30萬美元。目前，賽諾菲正在考慮如何給Cerdelga定價，可能會跟Cerezyme價格相當。

    Cerdelga的獲批，對戈謝病群體是一個大好消息，無論從科學和臨床角度來看，該藥作為一種一線口服藥物，已被證明具有積極的風險/利益屬性。酶替代療法(ERT)能夠降解沉積在細胞中的脂肪沉積物并會引起各種癥狀，而Cerdelga則能夠直接抑制脂肪沉積物在細胞中的積累。

    關于戈謝病(Gaucherdisease)：

    戈謝病是一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥，主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶(gIucocerebrosidase)的結構基因突變，導致該酶缺乏，致使巨噬細胞內的葡萄糖腦苷脂不能被進一步水解而堆積在溶酶體中，導致細胞失去原有的功能。這些病理性細胞在人體器（亓）官中的浸潤會造成骨骼、骨髓、脾臟、肝臟和肺部的病變。

    目前，全球僅有1萬名戈謝病患者，美國患者總數約為6000人。