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    基因編輯是近年來發展起來的可以對基因組完成精確修飾的一種技術，可完成基因定點InDel突變、敲入、多位點同時突變和小片段的刪失等。目前，基因組編輯有三大技術：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。與傳統的TALEN和ZFN技術相比，CRISPR/Cas9系統更便捷、高效，應用也更廣泛，目前該技術成功應用于人類細胞、斑馬魚、小鼠以及細菌的基因組精確修飾。

    CRISPR/Cas9（ClusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeatsCRISPR-associated），被稱為規律成簇間隔短回文重復，實際上就是一種基因編輯器，是細菌用以保護自身對抗病毒的一個系統，也是一種對付攻擊者的基因武器。后來，研究人員發現，它似乎是一種精確的萬能基因武器，可以用來刪除、添加、激活或抑制其他生物體的目標基因，這些目標基因包括人、老鼠、斑馬魚、細菌、果蠅、酵母、線蟲和農作物細胞內的基因，這也意味著基因編輯器是一種可以廣泛使用的生物技術。

    CRISPR/Cas9技術作為一種最新涌現的基因組編輯工具，能夠完成RNA導向的DNA識別及編輯，為構建更高效的基因定點修飾技術提供了全新的平臺，受到眾多科學家的追捧。2006年的諾貝爾獎獲得者CraigMello在接受美國國家公共電臺采訪時對CRISPR/Cas9贊不絕口；此外，在Cell雜志盤點的2013年度最佳論文中，CRISPR/Cas9也榮登榜單。

    通過使用CRISPR/Cas9，科學家構建人類疾病小鼠模型的速度要比之前快得多。許多科研團隊利用它來刪除、添加、激活或抑制人體、老鼠、斑馬魚、細菌、果蠅、酵母、線蟲和農作物細胞中的目標基因，該技術在遺傳學領域得到廣泛應用。

    CRISPR-Cas9系統這種基因編輯器被專業人員寄予了厚望，其原因在于：采用這一技術可以更為迅速地改變或刪除細胞中的多個基因，從而治療一些遺傳性疾病，例如亨廷頓氏病，甚至可以治療艾滋病等現在無法治愈的疾病。當然，這一技術還可以用于糾正體外受精胚胎的基因缺陷，從而創造新的健康生命。

    然而，CRISPR-Cas9作為基因編輯的核心技術，它仍然是一項非常新穎的技術，除了存在“脫靶”的主要問題外，還有許多的技術難點尚未突破，尤其是臨床應用的有效性和安全性依然是科學家關注和爭論的焦點。因此，2014年基因編輯研討會上，我們特邀請國內在基因編輯領域的頂尖專家和新銳科學家，在大會上發表演講，他們將針對CRISPR-Cas9等重點技術展開深入討論，向大家全面介紹基因編輯最新進展，以及未來應用方向。技術助力產業發展，我國基因治療技術在實現產業化和臨床應用的過程中，既有機遇，又有挑戰。如何突破技術創新、如何制定標準化，加強監管和審評，實現技術和產業的快速發展，任重而道遠。