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Genethon公司今日宣布，已在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上公布了其針對杜氏肌營養不良癥（DMD）的在研基因療法GNT0004，在臨床試驗GNT-016-MDYF中獲得的2年隨訪數據。

安全性、有效性和藥效學結果顯示，GNT0004與短暫的免疫預防治療具有良好的耐受性。同時，接受有效劑量治療的患者表現出運動功能的持續改善或穩定，以及肌酸激酶（CPK）水平的顯著持續下降，這是肌肉損傷的關鍵標志物。

治療后24個月，關鍵觀察結果包括：

在接受有效劑量治療的3名患者中，有2名已達到治療后2年的時間點。試驗顯示，這2名患者的運動功能經北極星步行評估（NSAA）量表檢測保持穩定，其中一名接受治療的患者在治療后12個月時NSAA評分達到最高分34分，并在治療后24個月時再次得到確認。作為對照的自然病程研究中的未治療患者則顯示NSAA評分持續且顯著下降。

CPK水平平均下降50%至87%之間，并趨于穩定，且該變化在前兩名接受有效劑量治療的患者中持續存在，最長隨訪至24個月。

GNT0004基因療法使用AAV8載體遞送編碼微抗肌萎縮蛋白的轉基因。該載體設計用于在肌肉組織和心臟中表達。