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國(guó)內(nèi)新聞
國(guó)產(chǎn)脊髓性肌萎縮癥!基因療法國(guó)內(nèi)3期臨床啟動(dòng)
發(fā)布時(shí)間: 2025-05-20     來(lái)源: 求實(shí)藥社

據(jù)中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)信息,北京錦籃基因科技于5月16日登記啟動(dòng)一項(xiàng)GC101腺相關(guān)病毒注射液鞘內(nèi)(IT)注射治療2型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)。

圖片


      該研究為多中心、隨機(jī)、標(biāo)準(zhǔn)治療對(duì)照、開(kāi)放標(biāo)簽設(shè)計(jì),旨在評(píng)估GC101治療2型SMA有效性。研究主要終點(diǎn)為給藥后第12月HFMSE評(píng)分較基線變化。

計(jì)劃招募50例2-12歲SMA患者,參與醫(yī)院有解放軍總醫(yī)院第七醫(yī)學(xué)中心、北京大學(xué)第一醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、華中科技大學(xué)武漢兒童醫(yī)院、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心、蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院、深圳市兒童醫(yī)院。

據(jù)企業(yè)公開(kāi)信息,GC101為SMA基因治療藥物,是一款攜帶SMN1基因表達(dá)框的AAV基因藥物,再通過(guò)對(duì)重組AAV病毒載體血清型的選擇、主要順式作用元件反向末端重復(fù)序列的突變改造,選擇合適的AAV病毒載體等,實(shí)現(xiàn)了人為設(shè)計(jì)SMN1基因表達(dá)框高效地轉(zhuǎn)運(yùn)至目標(biāo)器官和組織。重組AAV病毒經(jīng)靜脈、鞘內(nèi)或腦室內(nèi)等注射方式注射后都能夠高效地轉(zhuǎn)導(dǎo)中樞神經(jīng)系統(tǒng),在神經(jīng)元中表達(dá)產(chǎn)生SMN蛋白,恢復(fù)神經(jīng)元的生理功能。

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