在EMBARK研究第二部分的最新分析中，納入了在第一部分接受安慰劑治療、年齡在8至9歲（n=14）的杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者。在Elevidys治療一年后，與匹配的外部對照組相比，所有關鍵終點的組間差異（最小二乘均值）均具有統(tǒng)計學意義，包括北極星步行評估（NSAA）的4.75分（P=0.0026）、從地面起身時間（TTR）的6.87秒（P=0.0010）以及10米步行/跑步（10MWR）的4.76秒（P=0.0097）。
ASGCT上展示的結果來自EMBARK第二部分的持續(xù)分析，該分析將63名參與者的兩年結果與未接受治療的杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的外部對照組數(shù)據(jù)進行了比較。治療兩年后的結果顯示，與匹配的外部對照組相比，接受Elevidys治療的個體在多項運動功能指標上表現(xiàn)更好。此外，在EMBARK研究的兩年期間未觀察到新的安全性信號，并且在部分患者（n=16）中，從第12周到第64周，微肌營養(yǎng)不良蛋白表達和肌膜定位持續(xù)存在。
Elevidys是一款重組基因療法，將表達微抗肌萎縮蛋白（micro-dystrophin）的轉基因包裝在AAV病毒載體中，通過單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對攜帶任何類型DMD致病基因變異的患者生效。羅氏在2019年與Sarepta達成28.5億美元的研發(fā)合作，共同開發(fā)這一基因療法。
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