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潛在首款!“First-in-class”療法監(jiān)管申請獲美國FDA受理
發(fā)布時間: 2025-05-20     來源: 藥明康德

Travere Therapeutics日前宣布,美國FDA已受理其尋求Filspari(sparsentan)用于治療局灶節(jié)段性腎小球硬化癥(FSGS)完全批準的補充新藥申請(sNDA)。該申請的PDUFA日期為2026年1月13日。根據(jù)新聞稿,若獲批,sparsentan將成為首個獲FDA批準用于FSGS的治療方案。值得一提的是,F(xiàn)ilspari被分析公司Clarivate列為2023年值得關(guān)注的潛在15款重磅療法之一。


FSGS是一種罕見的蛋白尿性腎臟疾病。該疾病以進行性腎臟瘢痕形成為特征,常導(dǎo)致腎衰竭。FSGS的特點是蛋白尿,由于腎臟正常過濾機制破壞導(dǎo)致蛋白質(zhì)滲入尿液。一旦進入尿液,蛋白質(zhì)被認為對腎臟其他部分(尤其是腎小管)具有毒性,并被認為會促進疾病進展。目前尚無獲批用于治療FSGS的藥物。

這次sNDA的提交得到了臨床3期DUPLEX研究和臨床2期DUET研究結(jié)果的支持。DUPLEX和DUET研究表明,與最大標簽劑量的獲批藥物相比,sparsentan能為FSGS兒童和成人患者提供更快速、更優(yōu)效且持續(xù)的蛋白尿減少。在DUPLEX和DUET研究中,Filspari耐受性良好,安全性與最大劑量的活性對照藥物相當,且與迄今為止開展的所有臨床試驗結(jié)果一致。

Sparsentan是一種具有雙重機制的“first-in-class”內(nèi)皮素/血管緊張素受體拮抗劑(DEARA)。目前該藥已獲批用于減緩IgA腎病(導(dǎo)致腎衰竭的主要原因)成人患者的腎功能下降。

 

 

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