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Azafaros公司今日宣布，已完成超額認購的1.32億歐元B輪融資。本輪融資將助力Azafaros加速其核心在研產品nizubaglustat的開發，預計該藥物將在今年晚些時候進入治療C型尼曼皮克?。∟PC）以及GM1/GM2神經節苷脂貯積癥的3期臨床研究。該公司同時推動管線拓展至其他適應癥。

Nizubaglustat是一種口服小分子，具有獨特的雙重作用機制，被開發用于治療伴有神經系統癥狀的罕見溶酶體貯積癥，包括GM1和GM2神經節苷脂貯積癥以及NPC。該藥物已獲得美國FDA授予治療GM1、GM2神經節苷脂貯積癥和NPC的罕見兒科疾病認定和孤兒藥資格。