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REGENXBIO公司今日宣布，美國FDA已受理其為在研基因療法clemidsogene lanparvovec（RGX-121）提交的生物制品許可申請（BLA），用于治療II型黏多糖貯積癥（MPS II，亦稱亨特綜合征）。FDA已授予該申請優先審評資格，預計在今年11月9日之前完成審評。新聞稿指出，RGX-121有望成為治療MPS II的首款一次性基因療法。

RGX-121旨在使用AAV9載體將編碼人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的轉基因遞送至中樞神經系統（CNS）。向CNS細胞內遞送編碼IDS的轉基因可以為患者提供一個永久性的IDS分泌源，并能穿越血腦屏障，實現對CNS中其他細胞遺傳缺陷或功能異常的長期修復。RGX-121已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格、罕見兒科疾病認定、快速通道資格和再生醫學先進療法認定。

此前公布的關鍵性臨床試驗結果顯示，接受RGX-121治療的MPS II患者的腦脊液D2S6水平平均降低86%，接近正常水平，D2S6是大腦疾病活動的關鍵生物標志物之一。此外，對在臨床試驗的劑量探索階段接受治療患者的長期隨訪數據顯示，在接受關鍵性試驗階段推薦劑量治療的患者中，80%的患者在最近一次隨訪時不需要接受標準的靜脈輸注酶替代療法。