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HAYA的核心競爭力在于其獨(dú)有的“暗基因組”（Dark Genome）靶向平臺(tái)。人類基因組中約98%為非編碼區(qū)域，傳統(tǒng)藥物開發(fā)長期聚焦于2%的蛋白質(zhì)編碼基因，而HAYA則瞄準(zhǔn)了剩余未被開發(fā)的“暗物質(zhì)”——長鏈非編碼RNA（lncRNA）。這些RNA雖不直接編碼蛋白質(zhì)，卻是調(diào)控基因表達(dá)和細(xì)胞狀態(tài)的“指揮中樞”。

本輪融資將重點(diǎn)支持兩大方向：

1. 推進(jìn)心臟衰竭候選藥HTX-001的臨床試驗(yàn)

HTX-001是全球首款靶向lncRNA的療法，針對(duì)非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）。該病目前缺乏有效治療手段，HAYA的臨床進(jìn)展有望填補(bǔ)這一空白。

2. 擴(kuò)展平臺(tái)管線，覆蓋肥胖、肺纖維化等疾病

HAYA計(jì)劃利用同一技術(shù)平臺(tái)開發(fā)多適應(yīng)癥療法，與禮來合作的肥胖代謝疾病項(xiàng)目已進(jìn)入管線，未來可能覆蓋更多年齡相關(guān)慢性病。

• 打破傳統(tǒng)靶點(diǎn)開發(fā)瓶頸

  傳統(tǒng)藥物靶點(diǎn)（如蛋白質(zhì)）的同質(zhì)化競爭日益激烈，而暗基因組為行業(yè)提供了未被探索的“藍(lán)海”。HAYA的技術(shù)驗(yàn)證了非編碼RNA作為靶點(diǎn)的可行性，可能開啟精準(zhǔn)醫(yī)療新賽道。

• 頭部藥企背書加速產(chǎn)業(yè)化

  禮來的參與不僅是資金支持，更意味著HAYA的RNA靶向技術(shù)與大藥企的管線形成戰(zhàn)略協(xié)同。此類合作將縮短從實(shí)驗(yàn)室到臨床的轉(zhuǎn)化周期，提升療法落地的效率。

• 慢性病治療的范式轉(zhuǎn)變

  全球約70%的死亡歸因于慢性病，但現(xiàn)有療法多局限于延緩病程。HAYA的“細(xì)胞重編程”理念若成功，或能實(shí)現(xiàn)真正的疾病修飾（disease-modifying），而非僅控制癥狀。