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CRISPR Therapeutics日前公布其在研、ANGPTL3靶向體內肝臟基因編輯療法CTX310，在其首個人體劑量遞增臨床1期試驗的積極結果。該研究共納入四類血脂異常患者群體，包括純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）、嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）、雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）及混合型血脂異常（MDL）患者。截至2025年4月16日，已有來自四個劑量組的10名患者完成至少30天隨訪。結果顯示，單次給藥后，CTX310可實現劑量依賴性地降低患者的ANGPTL3、甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。

研究數據顯示，接受劑量水平3與4患者的ANGPTL3平均值較基線下降最多達75%。CTX310在各劑量水平下均具有良好的耐受性，未觀察到與治療相關的嚴重不良事件，也無3級及以上不良事件發生。在肝功能相關指標及血小板計數方面，未見臨床意義上的變化或劑量依賴性趨勢。

部分個體患者的應答結果亮眼：一位接受劑量水平4的sHTG患者，在第30天時，其TG水平下降達82%（基線TG為1073 mg/dL）；另一位接受劑量水平3的HeFH患者，其LDL-C水平在第90天下降了81%（基線LDL-C為256 mg/dL）。這些結果表明CTX310在高風險人群中具有潛在的靶向療效。