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4月29日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，上海復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司申報(bào)的FCN-159片擬納入突破性治療品種，針對(duì)適應(yīng)癥為兒童朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥（LCH）。公開資料顯示，這是復(fù)星醫(yī)藥研發(fā)的創(chuàng)新型小分子化學(xué)藥物蘆沃美替尼（曾用名：復(fù)邁替尼）。該產(chǎn)品此前已經(jīng)有兩項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)先后被CDE受理，并納入優(yōu)先審評(píng)，分別用于治療成人樹突狀細(xì)胞和組織細(xì)胞腫瘤，以及治療2歲及2歲以上兒童1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）。

截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)

朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）是組織細(xì)胞腫瘤的亞型之一，已經(jīng)被收錄至《中國(guó)第一批罕見病目錄》。組織細(xì)胞腫瘤是指起源于單核吞噬細(xì)胞系統(tǒng)或向單核吞噬細(xì)胞系統(tǒng)細(xì)胞分化的腫瘤。它是一種以MAPK信號(hào)通路激活為主要特征的克隆性血液系統(tǒng)腫瘤，目前手術(shù)治療、放化療、骨髓移植等治療手段的療效十分有限，患者預(yù)后仍然較差。

MEK是MAPK信號(hào)通路的一個(gè)重要組成部分，具有促進(jìn)細(xì)胞的生長(zhǎng)、分化、增殖等活動(dòng)的作用。腫瘤患者M(jìn)EK的活性高度增強(qiáng)會(huì)使腫瘤細(xì)胞無(wú)限增殖和生長(zhǎng)，在許多腫瘤的治療中，通過(guò)抑制MEK的信號(hào)通路可以抑制RAF/MEK/ERK通路，有望抑制腫瘤的生長(zhǎng)發(fā)展。因此，MEK被認(rèn)為是一個(gè)非常重要的治療癌癥的靶點(diǎn)。

MEK1/2抑制劑的作用機(jī)制是通過(guò)抑制MEK蛋白的活性，從而影響MAPK通路（絲裂原活化細(xì)胞外信號(hào)調(diào)節(jié)激酶），最終達(dá)到抑制腫瘤細(xì)胞增殖的效果；其還可以調(diào)節(jié)細(xì)胞周期蛋白和細(xì)胞凋亡相關(guān)蛋白的表達(dá)，誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡。蘆沃美替尼正是由復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新型MEK1/2抑制劑，擬主要用于晚期實(shí)體瘤、I型神經(jīng)纖維瘤、組織細(xì)胞腫瘤、動(dòng)靜脈畸形等治療。根據(jù)公開資料，蘆沃美替尼用于治療兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥已經(jīng)于中國(guó)處于2期臨床試驗(yàn)階段。

在2024年的歐洲血液病協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)上，研究人員公布了蘆沃美替尼治療成人組織細(xì)胞腫瘤的2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。在29例患者中， 獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）和研究者根據(jù)PET反應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)（PRC）評(píng)估得到的確認(rèn)的ORR分別為82.8%（24/29，其中14例CMR、10例PMR）和75.9%（22/29，其中12例CMR、10例PMR），中位至緩解時(shí)間均為2.9個(gè)月。

本次蘆沃美替尼用于治療兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥擬納入突破性治療品種，意味著這款產(chǎn)品有望在不久的將來(lái)為這種兒童罕見病帶來(lái)新的治療選擇。

[2]【2024 EHA】ORR 82.8%, MEK1/2抑制劑復(fù)邁替尼（FCN-159）治療組織細(xì)胞腫瘤2期數(shù)據(jù)披露. Retrieved Jun 14，2024, From  https://mp.weixin.qq.com/s/-VMGcI2oomZvQi2onoddig

[4]全球研發(fā)動(dòng)態(tài)|筑希望之堤，蘆沃美替尼助力罕見病診療新篇章. Retrieved Feb 28，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/6xJs0gqrx92tsD1OJ83aZA