恒瑞慢乙肝新藥聯合干擾素α獲批臨床
日前，恒瑞醫藥子公司福建盛迪醫藥有限公司收到CDE核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意公司開展HRS-5635擬聯合聚乙二醇干擾素α（Peg-IFNα）用于治療慢性乙型肝炎的臨床試驗。
恒瑞醫藥資料顯示，HRS-5635為恒瑞醫藥自主研發的新一代肝靶向乙肝病毒（HBV）的siRNA藥物，全球尚無同類產品獲批上市。目前HRS-5635用于慢性乙肝的臨床研究已推進至Ⅱ期試驗階段。
罕見皮膚病首款基因療法上市
日前，Abeona Therapeutics 公司Zevaskyn療法獲FDA批準上市，用于治療大皰性表皮松解癥。據悉，此為FDA批準的首款用于治療隱性營養不良性大皰性表皮松解癥（RDEB）患者傷口的自體細胞基因療法。本次獲批是基于關鍵的Ⅲ期VIITAL™研究（NCT04227106），這是一項多中心、隨機、患者內對照的試驗，成功達成了兩個主要療效終點，證明ZEVASKYN在治療大面積慢性RDEB創傷方面能夠顯著促使創傷愈合50%以上，并且根據Wong-Baker FACES量表評估顯示疼痛減輕，在治療六個月后均達到統計學顯著性。在43個接受單次ZEVASKYN治療的大型慢性創傷中，81%的創傷顯示愈合程度達到50%或以上（P<0.0001），而在43個與其匹配的對照組創傷中，接受常規護理治療的創傷僅有16%顯示愈合進展。最常見的不良事件出現在不到5%的患者中，主要包括操作性疼痛和瘙癢。
日前，Palatin Technologies公司宣布旗下干眼病創新藥PL9643的關鍵Ⅲ期MELODY-1臨床試驗取得積極進展。與安慰劑相比，PL9643治療的患者在多個終點上顯示出統計學顯著的癥狀清除（緩解）。與安慰劑組相比，在13個癥狀終點中，PL9643組有6個癥狀終點顯示有更多患者實現完全癥狀緩解（P<0.05）。PL9643治療的患者干眼癥狀改善的綜合評分（Symptom Composite Score）顯示：統計學上顯著的癥狀緩解在第2周。在第12周之前持續改進，沒有出現平臺期。PL9643是一款Palatin自主開發的MC1R/MC5R泛激動劑，臨床前研究顯示，其可顯著減少角膜上皮損傷，具有與Restasis（環孢菌素滴眼液）相似的效果。
