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今日，Abeona Therapeutics公司宣布，美國FDA已批準基因療法Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）上市，用于治療隱性營養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）成人及兒童患者的傷口。新聞稿指出，Zevaskyn是首款獲批用于治療RDEB的基于細胞的基因療法（cell-based gene therapy）。

Pz-cel是Abeona開發的一種自體COL7A1基因校正表皮片，旨在將功能性、產生VII型膠原蛋白的COL7A1基因遞送到患者自身的皮膚細胞中，并通過使用逆轉錄病毒載體穩定整合到靶細胞的DNA中，實現長期基因表達。

此次pz-cel的獲批主要基于關鍵3期VIITAL研究以及另一項1/2a期研究的臨床療效和安全性數據。兩項研究均顯示，在大型和慢性傷口上單次使用pz-cel治療可實現持續傷口愈合和疼痛減輕。該療法在VIITAL試驗中達到主要終點，81%接受pz-cel治療的傷口顯示出≥50%的愈合程度，對照組這一數值只有16%。并且與對照傷口相比，pz-cel治療的傷口疼痛嚴重程度減輕更為顯著。

RDEB是一種罕見的遺傳性皮膚病，其致病機制為COL7A1基因突變導致VII型膠原蛋白合成障礙。VII型膠原蛋白是錨定真皮層與表皮層的關鍵結構蛋白，其缺失會使皮膚各層粘附功能受損。該疾病以嚴重的皮膚脆性增加和創傷后水皰形成為特征，并伴隨持續性疼痛、反復感染及多種系統性并發癥，顯著影響患者生存質量和預期壽命。