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國內新聞
特應性皮炎新進展、細胞療法探路帕金森、膠質瘤發現新分型
發布時間: 2025-04-29     來源: 醫藥經濟報

2款PROTAC降解劑蓄勢待發

近日,Kymera公司在ClinicalTrials網站登記了一項口服KT-621治療中重度特應性皮炎的Ⅰ期臨床研究。此為一項開放標簽、多中心、單組Ⅰb期臨床試驗,旨在評估口服KT-621對中重度特應性皮炎成年患者療效的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和臨床活性。該研究計劃入組20名受試者,在為期28天的治療期內每日口服 KT-621。

Insight數據庫顯示,目前全球僅有3款靶向STAT6的 PROTAC在研,其中僅 KT-621進入了臨床階段。國內暫無同類產品在研。

除STAT6 PROTAC外,中國生物制藥旗下北京泰德制藥近日披露了全球首款進入藥物開發階段、靶向SHP2的PROTAC降解劑——TRD209的臨床前研究結果。該藥擬用于治療急性髓細胞白血病(AML)和小細胞肺癌(SCLC)。

SHP2是蛋白酪氨酸磷酸酶(PTP)家族的一員,通過參與RAS/ERK、JAK/STAT等多種致癌信號通路及PD-1/PD-L1信號通路,在乳腺癌、肺癌、前列腺癌等多種惡性腫瘤的發生、發展中發揮重要作用,有望成為治療多種癌癥的有效靶點。

國產細胞療法探路帕金森病

近日,CDE官網公示,中盛溯源的通用高效iDAP細胞藥物NCR201注射液獲批臨床,用于治療帕金森病。NCR201是iPSC衍生的多巴胺能神經前體細胞(DAP)產品,以iPSC為源頭種子細胞。

深圳先進院發現膠質瘤新分型與潛在治療靶點

近日,中國科學院深圳先進技術研究院宣布,在腦膠質瘤跨尺度計算分型和潛在治療靶點發現方面取得進展,研究成果在Nature Communications上在線發表,論文題目為“Multimodal fusion of radio-pathology and proteogenomics identify integrated glioma subtypes with prognostic and therapeutic opportunities”。

該研究提出了跨尺度信息智能融合新方法,實現了醫學影像、數字病理、基因組學、轉錄組學和蛋白質組學信息的有效融合,發現了膠質瘤新分型和潛在治療靶點。團隊提出了融合宏微觀信息的腦膠質瘤跨尺度新分型框架MOFS,從腫瘤整體論視角,揭示了膠質母細胞瘤影像、病理、基因組、轉錄組和蛋白質組跨尺度生物學全貌特性,實現了融合分型-靶向療法-患者預后三位一體的IDH野生型膠質母細胞瘤新分型診療體系。

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