4月23日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，強(qiáng)生公司（Johnson & Johnson）申報的1類新藥尼卡利單抗注射液的上市申請已獲得受理。公開資料顯示，尼卡利單抗（nipocalimab）是一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體療法。該產(chǎn)品已向美國FDA申報上市，用于治療全身性重癥肌無力（gMG），PDUFA日期為4月29日。值得一提的是，這款療法還于今年年初被行業(yè)媒體Evaluate列為今年有望上市的10大潛在重磅療法之一。 在中國，該產(chǎn)品已經(jīng)于去年10月被CDE正式納入優(yōu)先審評，適用于治療自身抗體陽性（抗乙酰膽堿受體[AChR]陽性、抗肌肉特異性酪氨酸激酶[MuSK]陽性或抗低密度脂蛋白受體4 [LRP4]陽性）的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12歲）。尼卡利單抗是一款靶向新生兒Fc受體的抗體療法。該產(chǎn)品通過與FcRn結(jié)合，讓被單核細(xì)胞和內(nèi)皮細(xì)胞攝入的自身抗體不會重新釋放到血液中，而是在細(xì)胞內(nèi)被降解。已有研究顯示，它可以將血液循環(huán)中包括致病自身抗體在內(nèi)的IgG水平降低超過75%。致病性IgG被認(rèn)為是自身抗體疾病的根本原因之一。此前，強(qiáng)生公司已先后向FDA和歐洲藥品管理局（EMA）提交了尼卡利單抗的上市許可申請，尋求全身型重癥肌無力（gMG）的適應(yīng)癥批準(zhǔn)。尼卡利單抗此前也已經(jīng)被CDE納入突破性治療品種，以及被FDA授予優(yōu)先審評資格，治療gMG。此外，nipocalimab還因其在治療中重度干燥綜合征的2期臨床試驗DAHLIAS的結(jié)果，被FDA授予突破性療法認(rèn)定。
2025年1月，強(qiáng)生宣布《柳葉刀》子刊The Lancet Neurology已發(fā)表其關(guān)鍵性3期臨床試驗Vivacity-MG3的結(jié)果。這項研究評估了在研療法尼卡利單抗在廣泛的抗體陽性（抗AChR、抗MuSK和抗LRP4）的全身性重癥肌無力（gMG）成年患者中的療效。研究達(dá)到主要終點，在24周內(nèi)，接受尼卡利單抗治療患者的gMG疾病指標(biāo)日常生活活動評分（MG-ADL）獲得統(tǒng)計學(xué)顯著和具有臨床意義的改善。
具體而言，3期研究數(shù)據(jù)顯示，從基線開始，尼卡利單抗可使總IgG的中位水平降低最多達(dá)75%。此外，研究還觀察到常見的致病性IgG（如抗AChR抗體和抗MuSK抗體）水平在24周內(nèi)顯著下降。研究未觀察到總IgE、IgA和IgM的變化，這表明即使在致病性IgG自身抗體水平下降后，保護(hù)性免疫系統(tǒng)仍可能保持正常功能。
尼卡利單抗聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療（SOC）在MG-ADL應(yīng)答（與基線相比≥2分的改善）方面顯著優(yōu)于安慰劑聯(lián)合SOC。對于gMG患者而言，與基線相比1到2分的MG-ADL變化可能意味著從正常進(jìn)食到頻繁吞咽困難，或從靜息時呼吸短促到需要借助呼吸機(jī)的重大差異。重癥肌無力是一種自身抗體阻斷神經(jīng)突觸信號傳遞的罕見病，由針對突觸后膜上乙酰膽堿受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽堿受體相關(guān)蛋白的自身抗體引起，約85%的患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG）。對于重癥肌無力，臨床存在極大未被滿足的臨床需求。期待強(qiáng)生這款突破性抗體療法早日獲批上市，造福更多患者。
