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4月17日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網公示信息顯示，堯唐生物（YolTech Therapeutics）研發的1類新藥YOLT-101注射液臨床試驗申請獲正式受理。通過CDE官網信息查詢確認，此次申報為該產品在中國首次提交IND申請。

1. YOLT-101注射液的創新性和療效

家族性高膽固醇血癥（FH）是一種常染色體（共）顯性遺傳病，其發病機制與低密度脂蛋白受體（LDLR）介導的肝臟LDL代謝相關基因發生致病性突變密切相關。臨床特征主要表現為血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平顯著升高，以及皮膚/腱黃色瘤的出現。

目前針對這種遺傳病的治療手段包括生活方式調整、降血脂藥物治療、脂蛋白血漿置換及肝移植手術等。其中，降血脂藥物是最主要的治療方式。臨床對家族性高膽固醇血癥患者常采用他汀類藥物、依折麥布聯合PCSK9抑制劑的三聯療法，但現有治療手段下，患者仍面臨療效不佳、藥物副作用、需終身用藥導致依從性差等諸多挑戰。

YOLT-101注射液是堯唐生物在研的一款靶向PCSK9基因的體內堿基編輯藥物。其采用腺嘌呤堿基編輯器YolBE®與新型脂質納米顆粒（LNP）遞送系統。有別于傳統CRISPR/Cas9技術依賴的DNA雙鏈斷裂機制，YolBE®能夠在避免DNA雙鏈斷裂的情況下完成單堿基精確編輯。

通過臨床前研究驗證，該技術在顯著降低染色體異常及脫靶風險的同時，展現出優異的基因組編輯安全性。這種安全性優勢使其在心血管疾病等常見病癥的治療中更具應用潛力。

研究者發起的臨床研究（IIT）數據顯示，YOLT-101表現出良好的安全性及耐受性。截至2025年1月31日，各劑量組均未出現嚴重不良事件（SAE）、劑量限制性毒性（DLT）事件，亦無達到CTCAE v5.0標準≥3級的不良事件，且無受試者因不良事件退出研究。

從療效來看，用藥后DL-C水平下降呈現明確的劑量依賴性特征。所有納入療效評估的受試者均已完成至少16周的隨訪觀察：中、高劑量組在給藥后第1周即出現LDL-C水平下降趨勢，至第4周時，高劑量組受試者LDL-C最高降幅接近80%，充分體現了YOLT-101注射液對家族性高膽固醇血癥患者的顯著降血脂效果。

2. 體內基因編輯藥物的巨大潛力

體內基因編輯藥物正憑借其“一次治療、長期有效”的獨特優勢，重塑人類對遺傳疾病的治療認知。堯唐生物聚焦于研發基于mRNA-LNP遞送系統的體內基因編輯藥物。公司依托多個技術創新平臺，成功開發出新一代基因編輯器YolCas™與堿基編輯器YolBE®，并自主研發出具有知識產權的新型脂質納米顆粒YOL-LNPs®，顯著提升了體內遞送效率。

這種DNA層面的永久性干預，不僅突破了現有藥物依賴持續給藥的局限，更開啟了從“對癥治療”到“對因治愈”的醫學革命。堯唐生物首個針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的體內基因編輯藥物于2024年3月獲CDE批準開展臨床試驗，并于2024年6月完成首例患者入組，這標志著國內首個由LNP介導的體內基因編輯藥物正式進入臨床階段。

2024年8月27日，堯唐生物與信立泰正式簽訂協議，就其自主研發的PCSK9靶點堿基編輯藥物YOLT-101在中國內地的開發及商業化達成合作，總交易金額近10.35億元人民幣。

當前全球范圍內僅有少數企業進入基因編輯治療的臨床階段，中國企業通過技術創新與資本賦能，已在體內基因編輯賽道躋身國際第一梯隊。隨著臨床研究的推進，這類藥物有望逐步解決遺傳病、代謝病等領域的未滿足醫療需求，展現出覆蓋千萬患者的巨大市場價值與技術輻射潛力。

結語

IYOLT-101注射液ND申請獲CDE受理，是中國體內基因編輯藥物研發的重要突破。其依托YolBE與LNP技術實現單堿基精準編輯，臨床前及臨床研究顯示YOLT-101可顯著降低LDL-C水平，且安全性高。它為家族性高膽固醇血癥患者帶來新的選擇，這也預示著“一次治療”模式正在逐步邁向現實，前景廣闊。

參考來源：

1. 堯唐生物官網

2. CDE官網