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4月16日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，華毅樂健公司申報的1類新藥GS1191-0445注射液擬納入突破性治療品種，針對適應癥為先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。公開資料顯示，GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相關病毒（AAV）基因治療在研藥物。該產品已經于今年2月正式進入3期臨床研究階段。

截圖來源：CDE官網

GS1191-0445注射液是一款AAV基因治療在研藥物，通過單次靜脈輸注，將人凝血因子FⅧ基因導入血友病A患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的對因治療及預防出血的效果。

GS1191-0445注射液于2021年啟動了研究者發起的臨床研究（IIT）；2023年1月獲批血友病A基因治療新藥1期臨床試驗，2023年8月完成首例受試者給藥；2023年12月，該款藥物獲得美國FDA授予孤兒藥資格。

據華毅樂健此前新聞稿介紹，目前GS1191-0445注射液已開展2項臨床試驗，共計入組19例受試者，其中IIT入組12例受試者，注冊臨床試驗1/2期入組7例受試者。截至2025年1月17日，19例受試者的中位隨訪時長為1.5年，最長的隨訪時長已達3年9個月，所有受試者均已完成1年的隨訪。

研究數據顯示，目標給藥劑量（3E12vg/kg）及以上受試者1年內的FVIII活性水平始終在有效控制出血水平及以上（即＞5ILU/dL），未出現需要外源性FVIII替代治療的出血事件（手術相關出血除外），相較于GS1191-0445注射液給藥前，給藥后ABR（年化出血率）降低約99%。該產品總體安全性良好，均未發生腫瘤、死亡、血栓、FVIII抑制物、輸注反應等不良事件，未發生因不良反應退出研究的情況，最常見的治療相關AE為丙氨酸氨基轉移酶升高，均為1-2級。