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4月17日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，堯唐生物（YolTech Therapeutics）申報的1類新藥YOLT-101注射液的臨床試驗申請獲得受理。公開資料顯示，這是堯唐生物在研的一款靶向PCSK9基因的體內堿基編輯藥物。該產品在研究者發起的臨床研究（IIT）中已經取得積極結果，單次給藥即可實現低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的顯著且持久降低，這一效果已持續觀察超過6個月。通過CDE官網查詢可知，本次是該產品首次在中國申報IND。

截圖來源：CDE官網

YOLT-101注射液能在DNA單堿基水平精準編輯并沉默PCSK9基因，下調血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介導的低密度脂蛋白受體（LDLR）降解，從而增強LDLR對低密度脂蛋白的攝取，有效清除血液中的LDL-C，最終延緩和治愈家族性高膽固醇血癥。基于相同的基因編輯機制，該藥物未來還可拓展至普通高脂血癥的治療領域——非遺傳性高膽固醇血癥。通過靶向沉默PCSK9基因，YOLT-101有望為這類患者提供長效、精準的LDL-C控制方案。

據堯唐生物公開資料介紹，YOLT-101創新性地采用了腺嘌呤堿基編輯器（YolBE）和新型脂質納米顆粒（LNP）遞送載體。與傳統CRISPR/Cas9技術依賴DNA雙鏈斷裂不同，YolBE可在不導致DNA雙鏈斷裂的前提下實現單堿基精準編輯，大幅降低染色體異常和脫靶風險，大量臨床前研究顯示其具有極佳的基因組編輯安全性。這一安全性優勢使得其更適合心血管疾病等常見病的治療。

2025年2月，堯唐生物宣布由該公司作為合作單位、上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院發起的“YOLT-101治療家族性高膽固醇血癥（FH）的臨床探索研究”取得了重大進展。研究數據表明，YOLT-101僅需單次給藥，即可安全、高效地降低FH患者血漿LDL-C水平。

這是一項針對雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者中進行的開放標簽臨床試驗。該試驗的主要目的是評估YOLT-101的安全性和耐受性，并對初步療效和藥效學進行深入分析。本項IIT研究數據顯示，YOLT-101展現出良好的安全性和耐受性。截至2025年1月31日，所有劑量組均未發生嚴重不良事件（SAE），未發生劑量限制性毒性（DLT）事件、CTCAE v5.0標準≥3級的不良事件，也無因不良事件導致患者退出研究的情況。

療效結果顯示，給藥后，LDL-C水平下降呈現劑量依賴性。參與療效分析的受試者均已完成至少16周的隨訪。在中、高劑量組中，LDL-C在給藥后第1周便開始下降；到4周時，高劑量組受試者LDL-C最高降幅達近80%，彰顯了YOLT-101對FH患者的降血脂效果。