成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

4月初，CSL Behring與德國健康保險公司代表機構GKV-SV達成了一項具有開創性的“按療效付費”協議，為基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）的支付難題提供了全新解決方案。這一協議不僅對德國罕見血友病患者具有莫大意義，也為全球基因療法的支付模式探索提供了寶貴經驗。

基因療法作為一種新興的治療手段，具有一次性治愈某些疾病的潛力，但其高昂的研發成本和復雜的技術路徑導致治療費用居高不下。以Hemgenix為例，這是一種針對嚴重和中度嚴重血友病B的基因療法，其一次性治療費用高達200萬歐元（約合173萬美元）。相比之下，傳統的長效凝血因子IX替代療法每年的費用在25萬至34萬歐元之間，且患者需終身接受治療。費用差異和不確定性給醫保支付帶來了巨大挑戰，如何在確保患者能夠獲得創新療法的同時，避免對醫保系統造成過重負擔，成為世界范圍內亟待解決的問題。

降低不確定性，達成“預算中性”

此次CSL與GKV-SV達成的協議采用了一種全新的“基于年度治療效果的支付模型”。根據協議，基因療法的年度支付費用與傳統慢性治療（凝血因子IX療法）的固定支付相比是“預算中性”（Budget Neutral）的。這意味著，從醫保支付的角度來看，采用Hemgenix治療并不會增加額外的費用負擔。協議規定只有在治療成功的情況下才會進行支付；如果治療失敗，例如患者需要重新接受預防性因子IX治療，保險公司將免受損失。

此外，該協議還允許在個體健康保險公司層面進行個體患者治療效果的測量。這與以往的隊列模型（基于特定患者群體做出決策）有所不同，能夠更精準地評估治療效果，并為長期療效提供保障。以往的隊列模型無法為保險公司提供長期療效保證，且僅能對報銷價格進行前瞻性調整，而沒有風險分擔或風險接管的成分。而此次協議克服了這些局限性，為基因療法的支付模式創新提供了新的思路。

此次協議為CSL Behring在德國市場推廣Hemgenix鋪平了道路，也為其他藥企提供了一個可借鑒的商業模式。而協議要求在個體健康保險公司層面進行治療效果的測量，這將促使藥企更加注重患者數據的收集和管理。

CSL Behring已經在丹麥、瑞士、西班牙、英國（包括蘇格蘭）和奧地利等歐洲國家達成了類似的“里程碑”資金協議。此次德國協議的成功實施將進一步增強其在歐洲乃至全球市場的影響力，推動基因療法在全球范圍內的應用和推廣。

舉步維艱，輝瑞退出，CSL繼續堅守

近日，輝瑞宣布因患者興趣有限而終止其血友病B基因療法Beqvez的研發與銷售。這一決定凸顯了基因療法在市場推廣中面臨的困境。與輝瑞不同，CSL Behring選擇繼續推進其基因療法Hemgenix，盡管該療法自2022年11月獲得FDA批準以來，市場表現并不理想。據CSL統計，截至2024年6月的12個月內，Hemgenix僅治療了12名患者。這一數字遠低于市場預期，除了“購買-報銷”的支付模式難以承受，其他主要原因還有患者對新療法的接受度較低，以及復雜的醫療基礎設施限制了其推廣。

血友病B患者群體相對較小，全球約有3.3萬名患者。此外，并非所有患者都適合接受Hemgenix治療。根據FDA的批準，Hemgenix僅適用于成人患者，且主要針對嚴重或中度嚴重的血友病B患者。這些患者通常因子IX水平低于2%，而正常水平約為50%。此外，Hemgenix的使用還受到肝臟健康狀況的限制。由于該療法靶向肝臟，只有肝臟相對健康的患者才能接受治療。一些患者因過去接受過標準血漿衍生療法而患有肝炎和嚴重的肝纖維化，無法接受Hemgenix治療。此外，部分患者體內存在針對AAV載體的中和抗體，這可能降低Hemgenix的療效。

Hemgenix的推廣還面臨著復雜的醫療基礎設施挑戰。以美國為例，CSL需要在各個醫療機構中建立相應的治療流程和安全標準。例如，洛杉磯兒童醫院（CHLA）的Guy Young博士表示，僅在該醫院引入Hemgenix就花費了一年半的時間。這包括說服醫院的藥物和治療委員會接受該療法、與高成本藥物委員會協商合同以確保財務安全，以及通過生物安全委員會審查產品的操作方式。