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Verve Therapeutics今天宣布了在研堿基編輯療法VERVE-102在1b期臨床試驗Heart-2中的初步積極數據。這項臨床試驗的受試者包括雜合性家族性高膽固醇血癥（HeFH）和/或早發性冠狀動脈疾病（CAD）的患者，這兩個人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。試驗結果顯示，在14名受試者中，VERVE-102的耐受性良好，未觀察到與治療相關的嚴重不良事件（SAEs）及具有臨床意義的實驗室檢測異常。單次輸注VERVE-102可導致血液中PCSK9蛋白水平和LDL-C呈劑量依賴性下降，其中在0.6 mg/kg劑量組的4名受試者中，平均血液LDL-C降低53%，LDL-C降低幅度最高可達69%。

VERVE-102是一種在研體內堿基編輯藥物，旨在通過單次治療，永久性關閉肝臟中PCSK9基因的表達，從而持久性降低導致疾病的LDL-C。VERVE-102由腺嘌呤堿基編輯器和針對PCSK9基因的引導RNA（gRNA）組成，兩者均被封裝在脂質納米顆粒（LNP）中，并以單次靜脈輸注方式在2至4小時內給藥。VERVE-102采用了Verve自主研發的GalNAc-LNP遞送技術，該技術設計使LNP能夠利用低密度脂蛋白受體或無唾液糖蛋白受體（ASGPR）進入肝細胞。