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截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)

cTTP是一種罕見(jiàn)的慢性凝血疾病，發(fā)病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，導(dǎo)致血管性血友病因子（VWF）多聚體在血液中積累。這些VWF多聚體的積累導(dǎo)致血小板的聚集和粘連，造成小血管中異常凝血，并出現(xiàn)溶血性貧血和血小板減少癥。急性TTP如果沒(méi)有接受治療，患者死亡率超過(guò)90%[3,4]。

阿帕達(dá)酶α（TAK-755）是一款重組ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通過(guò)補(bǔ)充ADAMTS13酶功能，該產(chǎn)品可以有效改善cTTP的急、慢性癥狀，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并癥，從而改善cTTP患者的生活質(zhì)量和壽命。這款產(chǎn)品曾經(jīng)獲FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格和優(yōu)先審評(píng)資格，用于預(yù)防和治療cTTP。目前，該產(chǎn)品已經(jīng)在美國(guó)、歐盟和日本獲批上市。

2023年11月，武田宣布FDA批準(zhǔn)阿帕達(dá)酶α的上市申請(qǐng)。這一申請(qǐng)得到了來(lái)自cTTP中隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的療效、藥代動(dòng)力學(xué)、安全性和耐受性數(shù)據(jù)的支持，并擁有積極的長(zhǎng)期安全性和有效性數(shù)據(jù)。這項(xiàng)3期試驗(yàn)旨在評(píng)估阿帕達(dá)酶α在多個(gè)臨床相關(guān)終點(diǎn)上的益處。武田在2023年1月宣布的中期結(jié)果顯示，與基于血漿的療法相比，TAK-755降低血小板減少事件的發(fā)生率達(dá)60%，這是cTTP中疾病活動(dòng)的重要指標(biāo)，也是最經(jīng)常觀察到的臨床癥狀。

2024年5月，阿帕達(dá)酶α的一項(xiàng)3期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。在這項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽的3期交叉試驗(yàn)中，研究人員以1:1的比例將患者隨機(jī)分配到兩個(gè)為期6個(gè)月的阿帕達(dá)酶α（每公斤體重40 IU，靜脈注射）或標(biāo)準(zhǔn)治療，然后進(jìn)行替代治療；此后，所有患者再接受阿帕達(dá)酶α治療6個(gè)月。

結(jié)果顯示，阿帕達(dá)酶α預(yù)防期間未發(fā)生急性TTP事件，而1例患者在標(biāo)準(zhǔn)治療預(yù)防期間發(fā)生急性TTP事件。阿帕達(dá)酶α組患者中沒(méi)有出現(xiàn)因不良事件而中斷或停藥的情況，標(biāo)準(zhǔn)治療組中有8例。阿帕達(dá)酶α治療后，患者平均最大ADAMTS13活性為101%，而標(biāo)準(zhǔn)治療后為19%。根據(jù)研究人員得出的結(jié)論，在對(duì)先天性TTP患者進(jìn)行阿帕達(dá)酶α預(yù)防期間，ADAMTS13活性達(dá)到正常水平的100%左右，不良事件一般為輕度或中度，TTP事件和表現(xiàn)罕見(jiàn)。

本次這款創(chuàng)新療法在中國(guó)正式申報(bào)上市并被納入優(yōu)先審評(píng)，意味著它有望加速來(lái)到患者身邊。

參考資料：

[1]中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng). Retrieved Apr 10，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[4]Joly BS et al. Blood. 2017;129(21):2836–2846.

[5]Takeda Receives European Commission Approval for ADZYNMA®▼ (Recombinant ADAMTS13) as the First and Only Recombinant ADAMTS13 Replacement Therapy for Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP). Retrieved Aug 7，2024, From https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2024/european-commission-approval-for-adzynma/