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“科學突破獎”揭曉,GLP-1、基因編輯先驅等8位科學家斬獲殊榮
發布時間: 2025-04-09     來源: 藥明康德

日前,科學突破獎基金會宣布了2025科學突破獎(Breakthrough Prize)的獲獎名單。科學突破獎有“科學界的奧斯卡”之稱,它表彰在生命科學、基礎物理學和數學方面的突破性成就。今年有8位科學家獲得生命科學突破獎。他們分別在推動胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)藥物的開發、變革多發性硬化癥(MS)的治療以及開發前沿基因編輯技術方面做出了關鍵性貢獻。

開啟GLP-1藥物的新時代


這五位科學家互補性的貢獻涵蓋從基本激素的發現到生理學理解,以及藥物開發的全過程,已催生出用于治療糖尿病和肥胖癥的高效藥物,開啟了使用GLP-1藥物治療心血管和代謝疾病的新時代。他們的突破性成果包括:發現編碼GLP-1激素的基因;合成、分離和表征激素的生物活性形式;證明該激素在腸道產生并刺激胰島素生成;闡明其更廣泛的生理作用,包括控制食欲和能量穩態;開發出更穩定版本的激素,使其在體內持續作用數天而非數小時;以及將其轉化為一種全新的藥物類型,從而改變了影響全球數億人的代謝疾病的治療方式。


變革多發性硬化癥的理解和治療


多發性硬化癥是一種致殘性神經退行性疾病,源于免疫系統攻擊神經纖維周圍的髓鞘蛋白。Hauser博士推翻了關于多發性硬化癥機制的科學共識,確認免疫系統中的B細胞是損傷神經細胞的主要驅動因素。他還在B細胞耗竭療法的開發和測試中發揮了重要作用,這些療法已經徹底改變了該病的現代治療方式。與此同時,Ascherio博士通過長期細致的流行病學分析發現了MS患病的關鍵風險因素:感染愛潑斯坦-巴爾病毒(EBV)。大多數人攜帶這種病原體,通常不會出現嚴重影響,但Ascherio博士證明感染該病毒會使患MS的風險提高32倍。這項工作為使用抗病毒藥物治療MS以及開發能夠有效預防MS的EBV疫苗奠定了基礎。


開發兩種強大的基因編輯技術


2016年,劉如謙教授實驗室開發了堿基編輯技術,這一技術可糾正單堿基突變,這種突變約占已知引起遺傳病突變的30%。2019年,他的實驗室又發明了先導編輯(prime editing)技術,該技術可將攜帶缺陷的DNA片段替換為經過校正的版本,理論上可以用于修復幾乎所有引起疾病的基因變異。值得一提的是,這些技術不需要切斷雙鏈DNA,從而減少了潛在不良后果。


堿基編輯和先導編輯技術已在全球各地的實驗室采用,推動了農業和生物醫藥等研究領域數千項已發表的進展。在動物實驗中,堿基編輯和先導編輯已成功糾正突變,用于治療鐮刀型細胞貧血病和β地中海貧血等血液疾病;肌萎縮側索硬化癥(ALS)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)等神經疾病;肌營養不良和心肌病等肌肉疾病;遺傳性失明、遺傳性聽力喪失、幾種代謝疾病以及早老癥。15項以上的堿基編輯和先導編輯臨床試驗已經啟動,在治療T細胞白血病、鐮刀型細胞貧血病、β地中海貧血和高膽固醇癥中已經展現出可喜的療效。


在生命科學科學突破獎之外,基礎物理學突破獎授予來自70多個國家的數千名研究人員,他們代表了歐洲核子研究中心(CERN)大型強子對撞機(LHC)的4個實驗合作。Dennis Gaitsgory教授因在幾何朗蘭茲(Langlands)猜想證明中的核心作用而獲得數學突破獎。

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