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賽諾菲和Alnylam聯合開發的潛在重磅siRNA療法fitusiran獲美國FDA批準。Fitusiran是一款小干擾RNA（siRNA）療法，旨在作為體內產生/未產生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的預防性治療。Fitusiran可降低抗凝血酶水平，從而促進凝血酶生成，重新平衡止血功能并預防出血。

之前公布的2項3期臨床研究結果展現積極數據，這些研究旨在評估fitusiran用于血友病A與血友病B成人和青少年患者的預防性治療的有效性和安全性。在兩項3期試驗中，與對照組相比，fitusiran預防治療組患者的年化出血率降低了90%。這表明，與按需治療相比，fitusiran預防治療顯著減少了患者的出血事件，研究結果不但具有統計學意義，同時具有重要臨床意義，患者生活質量得到改善。

值得一提的是，業內知名機構科睿唯安（Clarivate）在其發布的Drugs to Watch報告中將這款療法列為有望在五年內成為重磅的創新療法。