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14.18 億美元!禮來重金押注基因療法,可穿透血腦屏障
發布時間: 2025-04-09     來源: Insight數據庫

近日,Sangamo Therapeutics 宣布,已和禮來達成許可協議,授權禮來利用 Sangamo 新型專有的神經性腺相關病毒(AAV)衣殼 STAC-BBB,該衣殼已在非人類靈長類動物中顯示出強大的血腦屏障穿透和神經元轉導能力 

該協議授予禮來全球獨家許可,將 STAC-BBB 衣殼用于一個初始靶點,并有權在支付額外許可靶點費用后增加最多四個額外靶點,以提供靜脈注射的基因組藥物來治療某些中樞神經系統疾病

根據協議條款,Sangamo 負責完成與 STAC-BBB 衣殼相關的技術轉讓。禮來負責所有研究、臨床前和臨床開發、監管互動、制造以及由此產生的任何基因治療產品的全球商業化。

作為回報,Sangamo 將獲得 1800 萬美元預付許可費,并有資格獲得高達 14 億美元針對五種潛在神經病學疾病靶點的額外許可目標費用和里程碑付款,以及此類產品潛在凈銷售額的分級特許權使用費。

值得一提的是,自去年年底,Sangamo 就開始遇到了資金問題。2024 年 11 月,Sangamo 公布 2024 年第三季度財務業績,截至 9 月 30 日,其擁有 3920 萬美元的現金、現金等價物和有價證券,預計維持運營到 2025 年第一季度。

2024 年 12 月,輝瑞終止了雙方在治療中度至重度血友病 A 基因療法 Giroctocogene fitelparvovec 上的合作。雖然在 2024 年 7 月,輝瑞公布了該療法的 III 期 AFFINE 試驗的積極頂線結果,表明該試驗達到了與預期相比優越的主要目標和關鍵的次要目標,并將在 2025 年報上市。然而合作的終止使 Sangamo 失去獲得最多可達 2.2 億美元里程碑付款的機會。

本次與禮來的合作可以幫助 Sangamo 減輕一定的資金壓力。 

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