成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

2025年3月28日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)RNAi新藥Qfitlia（fitusiran）作為常規(guī)預(yù)防，以預(yù)防或減少12歲及以上血友病A或血友病B的成人和兒童患者的出血發(fā)作頻率，無(wú)論其有或無(wú)因子VIII或IX抑制劑。

Qfitlia作為一種RNAi基因沉默療法，不同于現(xiàn)有的凝血因子代替療法，Qfitlia直接靶向沉默SERPINC1基因的mRNA，抑制患者肝臟中抗凝血酶的產(chǎn)生，從而減少患者出血。Qfitlia由Alnylam公司原研，后授權(quán)給賽諾菲。

因此，Qfitlia能夠覆蓋血友病A和血友病B的患者，擁有更廣泛的患者群體。此外，較其他現(xiàn)有的藥物，Qfitlia的給藥頻率更低——每2個(gè)月給藥1次，并使用伴隨診斷測(cè)試調(diào)整劑量，可能使其具有更好的患者依從性。

Qfitlia的獲批是基于兩項(xiàng)后期臨床研究，兩項(xiàng)試驗(yàn)共同表明，Qfitlia能夠顯著減少兩種常見(jiàn)血友病形式的出血事件，無(wú)論患者是否產(chǎn)生凝血因子抑制劑。

不過(guò)，黑框警告指出Qfitlia會(huì)增加血栓事件和膽囊疾病的風(fēng)險(xiǎn)。此外，還警告了肝毒性，以及需要再基線(xiàn)時(shí)監(jiān)測(cè)肝臟血液檢查，然后在Qfitlia開(kāi)始治療或增加劑量后至少6個(gè)月內(nèi)每月監(jiān)測(cè)一次。

根據(jù)賽諾菲對(duì)Qfitlia的定價(jià)，Qfitlia的平均年成本約為642000美元。賽諾菲表示，考慮到折扣、會(huì)扣和患者援助計(jì)劃，Qfitlia的實(shí)際成本更低，與其他預(yù)防性療法相當(dāng)。

例如羅氏的FIX/FX雙抗Hemlibra，被批準(zhǔn)用于含或不含Ⅷ因子抑制物的血友病A出血預(yù)防治療，第一年用藥成本為48.2萬(wàn)美元，此后每年為44.8萬(wàn)美元。

同樣參考Hemlibra的銷(xiāo)售數(shù)據(jù)，Hemlibra在2024年的銷(xiāo)售額達(dá)53.61億美元。而Qfitlia在患者范圍和給藥頻率均優(yōu)于Hemlibra，再加上賽諾菲在血友病社區(qū)的豐富經(jīng)驗(yàn)，Qfitlia有可能是潛在的“重磅炸彈”。

值得注意的是，Qfitlia的批準(zhǔn)，是美國(guó)FDA今年對(duì)RNAi的第二次批準(zhǔn)，此前（3月21日）FDA再次批準(zhǔn)了Alnylam的Amvuttra。

Qfitlia也是FDA批準(zhǔn)的第六款RNAi新藥，RNAi在生物醫(yī)藥領(lǐng)域似乎看起來(lái)比較小眾，但其實(shí)RNAi藥物的銷(xiāo)售額已經(jīng)突破10億美元，成為各大藥企巨頭關(guān)注的新星賽道。