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    FDA授予OncoSynergy公司實(shí)驗(yàn)性單抗藥物OS2966治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（glioblastoma）的孤兒藥地位。膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是最常見和最致命類型的成人腦瘤。

    OS2966是一種首創(chuàng)療法，目前正在多個惡性和耐藥性實(shí)體瘤模型進(jìn)行評估。該藥是一種中和性抗CD29單克隆抗體，能夠選擇性調(diào)節(jié)CD29（整合素b1亞基），這是腫瘤生長和惡化（包括增殖、侵襲、血管生成和耐藥性）多個機(jī)制中的一種關(guān)鍵性通路驅(qū)動因子。

    臨床前數(shù)據(jù)表明，OS2966可有效對抗多種實(shí)體瘤，包括復(fù)發(fā)性和治耐藥性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

    此外，F(xiàn)DA也已授予Mirati治療公司實(shí)驗(yàn)性藥物mocetinostat治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴癌（DLBCL）的孤兒藥地位。今年6月，F(xiàn)DA也已授予mocetinostat治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）的孤兒藥地位。mocetinostat是一種口服生物可利用、同型（isotype）選擇性強(qiáng)效組蛋白去乙?；福╤istonedeacetylase，HDAC）抑制劑，該藥是一種表觀遺傳學(xué)（epidemic）藥物，正開發(fā)作為一種單藥療法用于彌漫性大B細(xì)胞淋巴癌（DLBCL）以及組蛋白乙?；D(zhuǎn)移酶（HATs）存在特定基因突變的前列腺癌（bladdercancer）的治療。