去年12月,和譽醫藥宣布,根據獨立盲審委員會(BIRC)的RECIST v1.1標準,評估匹米替尼治療腱鞘巨細胞瘤(TGCT)的3期MANEUVER研究在第25周客觀緩解率(ORR)方面取得了統計學意義上的顯著改善,達到54.0%,而安慰劑為3.2%。該研究在所有關鍵次要終點(包括疼痛和僵硬)方面也取得了有統計學意義和臨床意義的顯著改善。 有行業專家曾表示,“腱鞘巨細胞瘤往往多發于年輕人。這種罕見的良性腫瘤生長在關節內部和周圍,主要影響處于工作年齡的年輕人和中年人。腱鞘巨細胞瘤主要表現為關節腫脹、疼痛、僵硬和活動受限,會嚴重影響日常活動能力,限制患者的工作和社交生活。其一般需要通過手術進行治療,但是術后的高復發率以及反復手術可能帶來的并發癥給患者帶來了巨大挑戰,因此迫切需要能夠控制腫瘤生長的系統性療法。” 據悉,默克將探索Pimicotinib的其他適應癥,如慢性移植物抗宿主病——一種全身性疾病,移植的免疫細胞將受體的身體識別為異物——最近的一項后期研究表明,與安慰劑相比,該治療顯著提高了肌腱滑膜巨細胞瘤患者的反應率,肌腱滑膜巨細胞腫瘤是一種生長在關節周圍的良性腫瘤。
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