當地時間 3 月 28 日,賽諾菲宣布 siRNA 療法 Qfitlia(Fitusiran) 獲得美國 FDA 批準上市,用于預防或減少成人和兒童 A 型或 B 型血友病患者(無論是否含有因子 VIII 或 IX 抑制劑)的出血發作頻率。
血友病 A 和 B 是一類罕見的先天性終身出血性疾病,患者具有凝血功能障礙,會引起關節大量出血。Fitusiran 可降低抗凝血酶(一種抑制血液凝固的蛋白質)水平,從而促進凝血酶生成,重新平衡止血功能并預防出血。
本次獲批是基于 Ⅲ 期研究 ATLAS 的數據。在該研究中,Qfitlia 顯示出在亞組中較低的出血率,每年僅需注射六次。主要結果包括:
與按需使用凝血因子濃縮物相比,使用 Qfitlia 預防治療的無抑制劑患者的 ABR 出血顯著減少 71%(估計平均值:ABR 9.0 vs. 31.4;p<0.0001),與按需使用旁路制劑相比,有抑制劑患者的 ABR 出血減少 73%(估計平均值:ABR 5.1 vs. 19.1;p=0.0006)。 在開放標簽擴展研究期間觀察到的 ABR 中位數,在無抑制劑患者中為 3.8(IQR:0.0–11.2),在有抑制劑患者中為 1.9(IQR:0.0–5.6)。 在開放標簽擴展研究期間觀察到的年自發性出血率中位數,在無抑制劑患者中為 1.9(四分位距 (IQR):0.0-7.5),在有抑制劑患者中為 1.9(IQR: 0.0-3.7)。 開放標簽擴展研究中,近一半的患者經歷了一次或更少的出血(31% 0 次出血和 47% 0-1 次出血)。 安全性方面,可能出現嚴重的不良反應,包括血栓事件、急性和復發性膽囊疾病以及肝毒性。最常見的不良反應(發生率 >10%)是病毒感染、鼻咽炎和細菌感染。
與 Qfitlia 的批準相結合,FDA 還批準了西門子醫療的 INNOVANCE® 抗凝血酶檢測作為 Qfitlia 的伴隨診斷來測量 AT 水平。通過與 Labcorp 合作的 Qfitlia 測試計劃,FDA 批準的伴隨診斷將免費提供給接受 Qfitlia 處方的患者以測量 AT 水平。
在中國,CDE 已在 2024 年 5 月受理了 Fitusiran 注射液的新藥上市申請。該產品還被 CDE 納入了《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(「關愛計劃」)》試點項目,擬用于作為常規預防治療,用于有或無凝血因子 VIII 或 IX 抑制物的血友病 A 或 B 的成人患者和≥12 歲青少年患者,以預防或減少出血的發生頻率。
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