3月27日，Wave Life Sciences公司宣布，在研寡核苷酸療法WVE?N531在治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的Ⅱ期臨床試驗FORWARD?53中獲得積極數據，達到所有預設目標。在患者功能改善方面，與自然病史對照相比，接受WVE?N531治療的患者在48周時從地面起身時間（TTR）改善3.8秒，具有統計學顯著性和臨床意義。此外，肌肉組織學分析顯示，該藥實質性改善了肌肉組織的健康，顯著減少由炎癥和壞死驅動的肌肉纖維化。公司計劃在2026年遞交新藥申請，尋求WVE?N531的加速批準。據悉，WVE-N531采用該公司潛在“best-in-class”以磷酰胍（PN）為主鏈的寡核苷酸化學修飾設計，此前已獲得美國FDA的孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。
3月27日，CDE官網顯示，恒瑞申報的1類新藥HRS-5965 膠囊擬納入突破性治療品種，適應癥為原發性IgA腎病。HRS-5965是一種新型口服選擇性補體因子B（CFB）抑制劑，該因子是補體旁路途徑的關鍵組成部分，可減少血管內和血管外溶血并導致無需輸血即可改善血紅蛋白水平。恒瑞已針對該藥開展多項適應癥，包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥、IgA腎病、腎小球疾病、腎小球腎炎、溶血性貧血、C3腎小球病等。
3月26日，蘇州浦合醫藥科技有限公司（浦合醫藥）與拜耳宣布，雙方已就浦合醫藥口服小分子PRMT5（蛋白精氨酸甲基轉移酶5）抑制劑達成全球許可協議。該抑制劑可選擇性靶向MTAP（代謝酶5'-脫氧-5'-甲硫腺苷磷酸化酶）缺失型腫瘤。根據該協議，拜耳獲得開發、制造和商業化MTA（甲硫腺苷）協同PRMT5抑制劑的全球獨家許可。拜耳已招募首例患者參與I期人體首次劑量爬坡臨床試驗。PRMT5和特定基因MTAP在細胞代謝中發揮關鍵作用，對細胞存活至關重要。10%~30%的癌癥涉及MTAP缺失，導致腫瘤細胞中的MTA水平升高。該藥旨在結合PRMT5-MTA復合物，專門針對腫瘤弱點。3月26日，Scholar Rock公司宣布，美國FDA已受理其為在研療法apitegromab遞交的生物制品許可申請（BLA），用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。FDA同時授予這一申請優先審評資格，預計在今年9月22日前完成審評。新聞稿表示，若apitegromab獲批，將成為首款治療SMA的肌肉靶向療法。該藥的關鍵性3期SAPPHIRE試驗達成了主要終點：與僅接受SMN靶向治療（nusinersen或risdiplam）與安慰劑的患者相比，接受apitegromab聯合SMN靶向治療的SMA患者在漢默史密斯功能運動量表擴展版（HFMSE）評分中表現出統計學顯著且臨床意義明確的運動功能改善。apitegromab屬于選擇性潛伏性肌生長抑制素抑制劑。肌生長抑制素是一種主要在骨骼肌中表達的蛋白質，可調節肌肉質量。當肌生長抑制素被激活時，會與其他生長因子和激素一起抑制肌肉生長。該藥可選擇性地針對潛伏性或非活性形式的肌生長抑制素，以阻止其對肌肉生長的抑制。
