近日，國產PD-1“四小龍”相繼披露財務數據，以人民幣口徑計算，百濟神州以約266億元（38.1億美元）營收問鼎；信達生物94.22億元緊隨其后；君實生物19.48億元位列第三；恒瑞醫藥目前還未公布，若以2023年228億元的體量入局，國產PD-1“四小龍”格局仍將延續。3月27日，剛登頂“醫藥一哥”不久后的百濟神州發布公告稱，2024年公司以38.1億美元（約272億元人民幣）的營收、55%的同比增速，坐穩中國創新藥企“出海”第一梯隊。核心產品澤布替尼（百悅澤）成為絕對增長引擎，全年全球銷售額26億美元（約188.59億元人民幣），同比增長104.9%，其中美國市場貢獻138.9億元人民幣，占比超73%。其成功源于精準適應癥卡位：在慢性淋巴細胞白血?。–LL）領域，澤布替尼通過頭對頭試驗擊敗伊布替尼，成為美國CLL治療指南首選，市場份額持續攀升。而替雷利珠單抗（百澤安）國內銷售額44.67億元，同比增長17.4%，但增速放緩，顯示PD-1國內市場競爭白熱化。
當市場還在為恒瑞“雙艾”療法二次折戟FDA唏噓時，這家藥企已悄然鋪開另一條戰線。3月25日晚間，恒瑞宣布與默沙東達成協議，將HRS-5346在大中華區以外的全球開發權、生產權和商業化權以首付2億美元、潛在里程碑付款17.7億美元的條件授予后者。這款在中國尚處于Ⅱ期臨床試驗的口子藥物，瞄準的是全球14億Lp(a)升高的心血管疾病高風險人群，其臨床價值與市場潛力不言而喻。有趣的是，這場合作的官宣僅比“雙艾”療法收到FDA第二次完整回復信（CRL）晚了4天。這種時間上的微妙銜接，仿佛在傳遞一個信號：恒瑞的“出海”戰略，并沒有因此退縮，而是一套“借船出海”與“造船出海”并行的組合拳。這拳落在Lp(a)這一“黃金靶點”上，就連默沙東這樣的百年巨頭，也甘愿花下近20億美元押注...
今日，“AI+創新藥”第一股云頂新耀在自研AI驅動mRNA腫瘤領域，又迎來了更重磅的里程碑事件，其通用型的現貨腫瘤治療性疫苗EVM14注射液的新藥臨床試驗申請(IND)獲美國食品藥品監督監督管理局(FDA)的批準。EVM14不僅是云頂新耀首個獲得FDA IND批準的自主研發新藥和首款進入國際臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗，也是國產首款獲得FDA IND批準的通用型的現貨mRNA腫瘤疫苗。此次事件不僅標志著中國首款現貨型mRNA腫瘤疫苗邁入國際臨床階段，更在全球mRNA技術競賽中投下一枚深水炸彈，掀起了新一輪關于癌癥治療未來的想象。
近日，美國衛生與公眾服務部（HHS）近日宣布了一系列重大調整措施，包括部門重組與大規模裁員。新上任的HHS部長小羅伯特·F·肯尼迪延續了特朗普政府一貫的裁員政策，這次計劃裁撤其監管部門約1萬個職位。此次裁員會與部門重組同步推進。盡管官方聲明未提及具體裁員方案，《華爾街日報》披露FDA將裁減3500人、疾控中心2400人、國立衛生研究院（NIH）1200人、醫療保險和醫療補助服務中心300人。報道強調核心公共服務將不受影響。此次改革體現肯尼迪推動HHS職能中央集權化的意圖，擬將原分散于各部門的人力資源、政策規劃及宣傳職能集中管理。比較值得擔憂的是，這次FDA裁員3500人（約10%人員）可能會影響藥品審批效率，畢竟本來FDA就存在缺乏人手的情況，現在裁員10%可能導致影響新興療法（如基因治療、AI輔助藥物）的評估進程。
愛爾康是Aurion的最大股東，持股40.5%（一個月前）。此前，Aurion在拒絕了愛爾康收購之后，雙方關系破裂，并訴諸了法院。在今年1月，愛爾康得到了法院的敗訴判決，其阻止Aurion的IPO計劃的訴訟請求遭到了法官駁回。在Greg Kunst之前，公司的董事會主席已在“愛爾康的瓦解董事會行動下”被迫離職。Aurion是一家專注于眼科疾病再生療法的公司，成立于2021年，從眼科護理公司 CorneaGen衍生而來，目前Aurion已有一款上市產品，2023年3月，其同種異體細胞療法Vyznova獲得日本醫藥品醫療器械綜合機構（PMDA）上市批準，用以治療大泡性角膜病變。
3月27日，國家藥監局官網宣布，批準江西科睿藥業有限公司申報的1類創新藥瑪舒拉沙韋片，用于既往健康的12歲及以上青少年和成人單純性甲型和乙型流感患者的治療，不包括存在流感相關并發癥高風險的患者。瑪舒拉沙韋片是我國首個靶向流感病毒聚合酶酸性蛋白（PA）的抗流感藥物，與羅氏制藥的瑪巴洛沙韋作用機制一致，患者全病程只需服藥一次。據羊城晚報，首批藥品將于2025年5月上線廣東各藥店以及美團買藥。公開資料顯示，該藥由青峰醫藥與銀杏樹藥業聯合開發，科睿藥業為青峰醫藥子公司。今年1月，青峰醫藥宣布，瑪舒拉沙韋片的Ⅲ期臨床研究數據在Nature Medicine發表。這一研究共納入591名患者，包含約80%的成年人和20%的兒童及青少年，研究結果顯示，中位流感癥狀緩解時間和中位病毒清除時間相比安慰劑組，分別縮短21小時和25小時，且無嚴重不良事件病例報告，安全有效。3月25日，默沙東與恒瑞醫藥宣布，雙方已就HRS-5346（一種在研口服小分子脂蛋白(a)或稱Lp(a)抑制劑，目前在中國進行II期臨床試驗評估）達成獨家許可協議。根據協議，恒瑞醫藥授予默沙東在除大中華區以外的全球范圍內開發、生產和商業化HRS-5346的獨家許可權。恒瑞醫藥將獲得2億美元的首付款，并有資格根據特定的開發、注冊和商業化里程碑獲得最高17.7億美元的里程碑付款，且若HRS-5346獲批，恒瑞醫藥可獲得基于其凈銷售額的特許權使用費。脂蛋白(a)，又稱Lp(a)，是一種在肝臟中生成，在血液中運輸膽固醇、脂肪和蛋白質的脂蛋白。Lp(a)可積聚在血管壁上，形成類似于低密度脂蛋白膽固醇（LDL）的動脈粥樣硬化斑塊，進而可能限制血液流向重要器官，導致心臟病、中風和其他心血管疾病。Lp(a)濃度升高與遺傳有關，是導致心血管疾病的獨立風險因素。全球約有14億人存在Lp(a)濃度升高的情況。根據國家醫保局此前安排，第十批國采將于4月陸續在全國范圍落地。3月26日，一份由工信部發布的《關于組織開展第十批國家集中采購中選藥品生產供應監測的通知》在業內流傳。這份函件要求，自2025年5月起，第十批中選企業需指定專人在每月10日前填報《國家集中采購藥品生產供應監測報表》，上傳上月數據信息。中國醫藥工業信息中心將負責數據采集、重點藥品調研和監測預警分析，每月20日前形成監測月報上報。隨著第十批國采中選結果落地，高頻的質量監管、供應監測也將同步開始。據國家組織藥品聯采辦日前通報，間苯三酚注射液最低價中標企業已經被取消中選資格，并暫停其產品上市銷售，由其作為間苯三酚注射液主供企業的省份，由備供企業替補成為主供企業。3月25日，上海市醫藥集中招標采購事務管理所發布《關于執行第十批國家組織藥品集中采購中選結果的工作提示》，明確將在4月正式執行中選結果。據賽柏藍梳理，截至3月26日，上海、河北、江西、云南等13省都在本月更新了第十批國采落地進展，多數省份正針對艾司洛爾注射劑/鹽酸艾司洛爾氯化鈉注射液、多巴酚丁胺注射劑、間羥胺注射劑等10個品種進行第二備供企業申報或確認。
