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ALS是一種累及上、下運動神經(jīng)元的進行性、致死性神經(jīng)退行性疾病，患者逐漸喪失運動、吞咽及呼吸等功能，中位生存期僅為3~5年。ALS目前尚無治愈手段，現(xiàn)有療法僅能有限延緩疾病進展。

根據(jù)神濟昌華新聞稿介紹，該公司基于清華大學(xué)賈怡昌教授實驗室在靶點方向的原創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)，聚焦ALS致病機制研究，成功開發(fā)出這款基因治療藥物SNUG01。該產(chǎn)品以重組腺相關(guān)病毒9型（rAAV9）為載體，通過鞘內(nèi)注射（IT）的方式，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72可能通過膜修復(fù)功能、抗氧化/線粒體功能修復(fù)、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多個功能實現(xiàn)減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。

在臨床前動物研究中，SNUG01表現(xiàn)出顯著的神經(jīng)元保護作用。在研究者發(fā)起的臨床研究中，SNUG01展現(xiàn)出良好的安全耐受性，在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物方面看到了令人興奮的積極信號。與針對特異基因突變導(dǎo)致ALS的基因治療藥物相比，SNUG01對于神經(jīng)細胞的多重保護機制為其覆蓋更多ALS亞型，有望為90%無藥可治的散發(fā)型患者提供潛在的治療選項。