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在罕見病治療領域，開展比較性臨床試驗（Comparative Clinical Trial）一直是制藥行業面臨的巨大挑戰。近日歐盟創新健康倡議（IHI）推出的新項目 RealiseD，有望提供新的解決方案。項目將探索在罕見病和超罕見病領域生成證據的挑戰，開發能夠滿足監管機構和衛生技術評估機構（HTA）要求的高質量證據的臨床試驗方法。該項目由阿斯利康和奧地利維也納西格蒙德·弗洛伊德私立大學聯合領導，德國健康技術評估機構 IQWiG、歐洲藥品管理局（EMA）、歐洲參考網絡（ERNs）以及患者組織網絡 EURORDIS 等均為項目的關鍵合作伙伴。

比較性臨床試驗的局限性

比較性臨床試驗是評估新藥與現有標準治療相比的有效性和安全性的重要手段。然而，在罕見病和超罕見病領域，這類試驗面臨著諸多局限。

罕見病患者數量稀少，且分布分散，導致招募足夠的受試者參與比較性臨床試驗極為困難。其癥狀往往因患者而異，且病情復雜多變，這種高度的異質性使得在試驗中找到合適的對照組變得極為困難，進而影響試驗結果的可靠性和可比性。此外，目前許多罕見病和先進治療藥物（ATMPs）的臨床試驗多為單臂試驗，缺乏直接的對照組。部分罕見病研究還需要進行長達 15 年的長期隨訪，但由于缺乏對照組，這些試驗仍然無法提供與標準治療相比的可靠數據。

以上種種挑戰，意味著在大多數情況下，這些傳統的研究無法提供與標準治療相比的安全性和有效性證據，這不僅導致監管機構審評難以決策，也將使得做出支付決策的HTA 機構面臨難題，因為審評與支付所關注的共同核心問題都是：“新藥物（例如 ATMP）與標準治療相比的有效性和安全性如何？”

業界有望迎來新的罕見病臨床試驗范式

RealiseD 項目將重點探索如何將真實世界證據（RWE）和數字健康技術整合到臨床試驗設計中，開發創新的試驗設計方法，使臨床試驗能夠更高效地收集和分析數據，同時減少對傳統隨機對照試驗（RCT）的依賴。

RealiseD 將開發一套多源數據整合系統，結合臨床試驗數據、患者登記數據、電子健康記錄（EHR）和患者報告結果（PRO），以創建全面的患者數據視圖。通過這種方法，項目將能夠更準確地評估治療效果，同時減少因患者數量有限而導致的偏差。

此外，RealiseD 還將探索創新的試驗設計，如適應性設計、富集設計和籃式試驗設計，以提高臨床試驗的靈活性和效率。這些設計將允許在試驗過程中根據初步結果調整方案，從而更快地識別有效治療方法，并減少資源浪費。

項目的核心交付物之一是開發一系列易于使用的數字化工具和操作手冊。這些工具將幫助研究人員、臨床醫生和制藥公司更高效地規劃和運行罕見病臨床試驗。具體包括：

• 臨床試驗規劃工具：提供從試驗設計到患者招募的全流程規劃支持，幫助團隊優化資源分配并減少時間成本。

• 數據分析平臺：整合多種數據源，提供實時數據分析和可視化功能，幫助研究人員快速評估試驗進展和結果。

• 患者參與平臺：通過移動應用和在線工具，提高患者參與度和依從性，同時收集患者報告的結果數據。

RealiseD的最終目標是通過技術創新和方法優化，為罕見病和超罕見病的臨床試驗建立新的金標準。