3月12日（當地時間），Clene Inc及其子公司Clene Nanomedicine宣布其納米藥物CNM-Au8在肌萎縮側索硬化（ALS，漸凍癥）臨床研究（HEALEY ALS平臺研究）患者的交叉方案長期生存事后分析結果積極。HEALEY ALS平臺研究（主研究：NCT04297683）為一項評估多種方案在穩定背景治療（利魯唑和/或依達拉奉）ALS患者中有效性、安全性、PK和PD的全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的確證性III期臨床研究。研究主要終點為生存改善，次要有效性終點為ALS臨床惡化事件延遲時間。
平臺試驗包括7個方案，分別為：Zilucoplan（澤勒普肽，方案A：NCT04436497）、Verdiperstat（方案B：NCT04436510）、CNM-Au8（方案C：NCT04414345）、Pridopidine（普利多匹定，方案D：NCT04615923）、Trehalose（海藻糖，方案E：NCT05136885）、ABBV-CLS -7262(方案F：NCT05740813）、DNL343（方案G：NCT05842941）。
方案A：患者3：1隨機接受24周活性治療（每天一次皮下注射Zilucoplan，0.3mg/kg）或匹配安慰劑治療。
方案C：患者2：1隨機接受108周活性治療（30mg）或匹配安慰劑治療.
- 中位生存：CNM-Au8 30mg組 (方案C,n=59)和方案A對照組（n=162）中位生存天數分別為951天、753天，增加198天（6.5月）；
- 限制平均生存時間（RMST）：協變量校正RMST增加124天（4.1月）（95%CI：3-245；p=0.045）；
- 基線血清NfL（神經絲輕鏈蛋白）≥33pg/ml和TRICALS風險得分-6.5至-2.5間人群中，方案C（n=51）較方案A（n=120）中位生存時間從589天提高至951天，增加11.9月；
- 死亡風險降低44%（Cox HR=0.556;95%CI:0.367-0.842;p=0.006),RMST增加197天（6.5月，95%CI：65-329；p=0.004）；
3、符合入選標準集【血清NfL（神經絲輕鏈蛋白）≥33pg/ml，TRICALS風險得分-6.5至-2.5間，基線慢肺活量≥60%，發病時間≤36月】
- 方案C（n=40）較方案A（n=94）中位生存時間從628天提高至1079天，增加14.8月（451天）；
- 死亡風險降低49%（Cox HR=0.514;95%CI:0.319-0.83;p=0.006),RMST提高215天（7.1月，95%CI：70-360；p=0.004）
CNM-Au8是一種具有催化活性、表面清潔、濃縮的金元素多面納米晶體的水懸浮液。通過提供和/或接收電子驅動大腦中關鍵的細胞能量生成反應，通過增加神經元和膠質細胞對疾病相關應激的耐受性，使神經修復和髓鞘再生成為可能，并減少有害的反應性分子。
