Jazz Pharmaceuticals公司與Chimerix今天宣布,雙方已簽署最終協議,Jazz將斥資約9.35億美元收購Chimerix,獲得其主打在研療法dordaviprone。這一收購將拓展Jazz的腫瘤學研發管線。
Chimerix的主打藥物dordaviprone是一款潛在“first-in-class”小分子新藥,正在開發用于治療H3 K27M突變彌漫性膠質瘤,這是一種罕見的惡性腦腫瘤,多見于兒童和年輕成人。目前尚無美國FDA批準的針對性治療方案,放療是最常用的治療方法。美國FDA近日已受理dordaviprone的新藥申請(NDA),并授予其優先審評資格,預計在2025年8月18日之前完成審評。此前的新聞稿指出,dordaviprone有望成為首款針對這一患者群體的獲批療法。
Dordaviprone的新藥申請得到2期臨床試驗主要分析結果的支持,此前發布的數據顯示,在使用RANO 2.0(一種神經腫瘤學緩解評估標準)進行評估時,dordaviprone在H3 K27M突變彌漫性膠質瘤患者中達到28%的客觀緩解率,中位緩解持續時間為10.4個月。
Dordaviprone可通過兩種信號通路產生抗癌作用,作為多巴胺受體抑制劑,它可以減弱多巴胺受體介導的RAS信號通路的激活,而RAS信號通路的激活與癌細胞增殖相關。此外,它可以過度激活ClpP,導致線粒體蛋白質的選擇性降解,讓癌細胞因能量供應短缺而死亡。Dordaviprone已獲得針對H3 K27M突變膠質瘤的罕見兒科疾病認定。
Dordaviprone正在3期臨床試驗ACTION中接受評估,探索其在新確診、非復發性H3 K27M突變彌漫性膠質瘤患者接受放療后的應用,可能將該治療選擇擴展到一線治療領域。Jazz擬完成收購后,與來自Chimerix的研發人員合作,整合雙方的研發和商業能力,繼續推進dordaviprone的臨床試驗項目。
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