成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Capricor Therapeutics公司今日宣布，美國FDA已受理其為潛在“first-in-class”細胞療法deramiocel遞交的生物制品許可申請（BLA），用于治療患有杜氏肌營養不良癥（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予該BLA優先審評資格，預計在2025年8月31日之前完成審評。新聞稿指出，如果獲批，deramiocel將成為治療DMD心肌病的首款獲批療法。

這項BLA主要基于2期臨床試驗HOPE-2及HOPE-2開放標簽擴展（OLE）試驗中現有的心臟數據，與自然病史數據進行比較。HOPE-2的臨床試驗數據顯示，患者在接受deramiocel治療1年后，與自然病史數據相比，患者上肢功能衰退速度減緩71%，而評估心臟功能的指標不但沒有衰退，反而獲得了改善。

此外，之前公布的HOPE-2 OLE研究的三年數據顯示，接受deramiocel治療患者的心臟和骨骼肌功能在三年期間趨于穩定。患者心臟功能的多項指標均有所改善，包括左心室射血分數以及容積指數，這些指標被認為與預測長期心臟結果高度相關。此外，在HOPE-2結束時射血分數大于45%的患者中，治療效果明顯較佳，這表明早期和持續治療是減輕DMD心肌病影響的關鍵。HOPE-2 OLE研究并持續顯示deramiocel長期治療具有良好的安全性。

Deramiocel（又名CAP-1002）是一種同種異體細胞療法，它們由心臟來源細胞（CDCs）組成，CDCs是一種含有心臟祖細胞的特殊細胞群。它們通過釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel還顯示出有效的免疫調節活性，可能促進細胞再生。目前美國FDA已授予deramiocel再生醫學先進療法認定與孤兒藥資格。

DMD是一種漸進性肌肉萎縮癥，在DMD患者中，心肌細胞逐漸死亡并被瘢痕組織替代，這種心肌病最終導致心力衰竭。新聞稿表示，DMD心肌病是DMD患者的主要死亡原因，治療方案有限且目前尚無治愈方法。