原發性感光細胞疾病會影響視網膜中感光細胞的結構和功能,導致兒童和成人出現不可逆的視力喪失。目前治療原發性感光細胞疾病的方法有限,估計美國有11萬人患有這種疾病。
OpCT-001旨在通過用功能細胞替代視網膜中退化的細胞,恢復原發性感光細胞疾病患者的視力。該產品已獲得FDA批準開始1期臨床試驗。
BlueRock成立于2016年,是Versant Ventures和拜耳影響力投資部門“飛躍計劃”(Leaps)的合資企業,致力于投資能夠帶來根本改變的突破性創新。2019年底,BlueRock被拜耳完全收購,成為拜耳旗下獨立運營的子公司和細胞與基因治療平臺的基石。BlueRock專注于開發細胞藥物來治療嚴重危害健康的疾病,該公司正在利用細胞療法的力量,為患有神經、眼科、心血管和免疫疾病的人們帶來新藥。BlueRock的兩種創新在研細胞療法,用于治療帕金森病的bemdaneprocel(BRT-DA01)和用于治療原發性光感受器疾病的OpCT-001均處于臨床階段。其中,bemdaneprocel擁有RMAT(再生醫學先進療法)和美國FDA的快速通道認定,已完成1期臨床試驗,正在進入下一階段的臨床開發。
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