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GRIN Therapeutics今日宣布，美國FDA已授予其在研療法radiprodil突破性療法認定，用于治療攜帶功能獲得性突變的GRIN相關(guān)神經(jīng)發(fā)育障礙患者的癲癇。Radiprodil是一款選擇性靶向N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體亞型2B（GluN2B）的負向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑。該公司計劃于2025年中啟動針對GRIN相關(guān)神經(jīng)發(fā)育障礙的關(guān)鍵性3期臨床試驗。

這一突破性療法認定的依據(jù)來自在攜帶GRIN基因功能獲得性突變的小兒患者的1b期臨床試驗Honeycomb的積極數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，radiprodil治療的總體耐受性良好。符合條件的癲癇患者的中位可計數(shù)運動性癲癇發(fā)作（CMS）頻率較基線減少了86%。在試驗期間，71%的患者CMS減少超過50%，且7例患者中有6例在為期8周的維持期內(nèi)至少80％的日子無癲癇發(fā)作。

最常觀察到的不良事件與感染或潛在疾病癥狀相關(guān)，3例患者出現(xiàn)了與感染相關(guān)的嚴重不良事件（SAE），均被評估為與radiprodil無關(guān)。

GRIN相關(guān)神經(jīng)發(fā)育障礙是一組由GRIN基因突變引起的罕見小兒神經(jīng)發(fā)育障礙?；颊呖赡軙霈F(xiàn)發(fā)育遲緩、智力障礙、癲癇、肌張力低下、運動障礙、痙攣、進食困難和行為問題。目前尚無獲批治療GRIN相關(guān)神經(jīng)發(fā)育障礙的療法。

Radiprodil是一種在研GluN2B的選擇性強效負向別構(gòu)調(diào)劑。Radiprodil在多種體內(nèi)外癲癇模型中均表現(xiàn)出抗癲癇作用，特別是在那些以增強GluN2B信號傳導(dǎo)為特征的模型中。對GRIN相關(guān)神經(jīng)發(fā)育障礙患者腦組織的分析顯示，患者的GluN2B表達水平提高。這些發(fā)現(xiàn)支持radiprodil在控制這些疾病中癲癇發(fā)作方面的潛力。