安斯泰來寡核苷酸療法再獲FDA批準

渤健超5億美元囊獲潛在“first-in-class”療法

渤健與Stoke Therapeutics日前宣布，就在研ASO療法zorevunersen的開發和商業化達成合作。根據協議，Stoke將獲得1.65億美元的預付款，共同承擔開發費用，并有資格獲得最高3.85億美元的里程碑付款等款項。Stoke最近在與美國、歐洲和日本的監管機構達成一致后，計劃啟動zorevunersen的全球3期注冊研究項目EMPEROR。該研究預計將在2025年第二季度啟動，并有望在2027年下半年公布關鍵數據，為全球監管申報提供支持。

Zorevunersen是一款設計用以治療Dravet綜合征的潛在“first-in-class”反義寡核苷酸療法，靶向SCN1A基因。Dravet綜合征是一種嚴重且進展性的遺傳性癲癇，其特征是患兒在出生后第一年即出現頻繁、長期且難治的癲癇發作，導致發育遲緩和認知障礙。該病通常與編碼NaV1.1通道α亞基的SCN1A基因突變有關；當人體中兩個SCN1A基因拷貝中的一份因突變而無法產生功能性蛋白時，NaV1.1蛋白水平便會下降，從而引發疾病。該療法已獲得美國FDA的突破性療法認定。

來自1/2a期研究及開放標簽延伸研究的數據表明，接受zorevunersen治療的患者在抽搐性癲癇發作頻率上均有顯著且持久的降低，同時在多項認知和行為指標上也表現出改善，這些結果為推進全球3期注冊研究提供了有力支持。