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轉(zhuǎn)自：FDA 編輯：水晶

2月21日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Ctexli（chenodiol）用于治療成人腦腱黃瘤病（CTX）。根據(jù)FDA新聞稿，Ctexli是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)治療CTX（一種非常罕見的脂質(zhì)貯積病）的藥物。  

CTX是一種遺傳代謝疾病，由稱為CYP27A1的基因突變引起，導(dǎo)致酶缺乏，而酶對(duì)身體分解脂肪的能力很重要。由于肝臟中膽汁酸的產(chǎn)生減少，CTX患者無法以正常方式分解膽固醇，導(dǎo)致非典型膽固醇代謝物（膽固醇分解產(chǎn)生的物質(zhì)）沉積在身體的各個(gè)部位，包括大腦、肝臟、皮膚和肌腱，導(dǎo)致這些器官和組織受損。

Ctexli致力于補(bǔ)充其中一種膽汁酸的缺乏水平，減少被認(rèn)為導(dǎo)致CTX臨床異常的膽固醇代謝物的異常沉積。  

在一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照、隨機(jī)交叉戒斷試驗(yàn)中評(píng)估了Ctexli治療CTX患者的療效。為期24周的試驗(yàn)表明，與安慰劑治療相比，每天3次250毫克的Ctexli治療導(dǎo)致血漿膽甾烷醇和尿液23S-戊醇（CTX患者的膽固醇代謝物顯著增加）顯著減少。  

Ctexli的處方信息包括對(duì)所有患者進(jìn)行肝毒性警告，這些患者在已有肝病或膽管異常的患者中肝損傷風(fēng)險(xiǎn)增加?；颊邞?yīng)在開始治療前進(jìn)行肝臟血液檢查，每年在治療期間根據(jù)臨床指征進(jìn)行一次。如果出現(xiàn)肝毒性跡象（例如胃痛、惡心、疲勞、尿色深、瘀傷、眼睛和皮膚發(fā)黃、瘙癢），建議患者去看醫(yī)生并停用Ctexli。  

Ctexli最常見的副作用是腹瀉、頭痛、腹痛、便秘、高血壓、肌肉無力和上呼吸道感染。  

推薦劑量為250毫克，每天口服3次。  

FDA授予Ctexli優(yōu)先審評(píng)、快速通道和孤兒藥資格認(rèn)定。