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國際新聞
FDA批準潛在“best-in-class”別構小分子抑制劑
發(fā)布時間: 2025-02-18     來源: 藥渡

SpringWorks Therapeutics公司昨日宣布,美國FDA已批準MEK抑制劑Gomekli(mirdametinib)上市,用于治療年齡不低于2歲的1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤(NF1-PN)成人和兒童患者。他們的腫瘤無法完全切除。新聞稿指出,mirdametinib是首個獲批可同時用于治療成人和兒童NF1-PN的藥物。該公司日前的新聞稿指出,mirdametinib有望成為兒童NF1-PN患者的“best-in-class”療法。


FDA的批準是基于2b期臨床試驗ReNeu的結果,該試驗共納入114名年齡不低于2歲的NF1-PN患者(其中成人58例、兒童患者56例)。Mirdametinib達到了客觀緩解率(ORR)的主要終點,成人患者的ORR為41%(24/58),兒童患者的ORR為52%(29/56)。在臨床試驗中,接受mirdametinib治療的NF1-PN患者,其腫瘤體積顯著且持久地減小。同時,患者的疼痛癥狀以及生活質量均獲得迅速、持續(xù)且具有臨床意義的改善。

此外,在確認獲得緩解的患者中,88%的成人和90%的兒童患者的緩解持續(xù)時間至少為12個月,而50%的成人患者和48%的兒童患者的緩解持續(xù)時間至少為24個月。

Mirdametinib顯示出可控的安全性和耐受性。在接受治療的成人中,發(fā)生率超過25%的最常見不良事件包括皮疹、腹瀉、惡心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。在兒童患者中,發(fā)生率超過25%的最常見不良事件為皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和惡心。

NF1是一種遺傳性疾病,患者一生中約有30%至50%的風險發(fā)展為叢狀神經纖維瘤,這種腫瘤沿著外周神經鞘以浸潤性方式生長,可能導致嚴重容貌畸形、疼痛和功能障礙。叢狀神經纖維瘤還可能轉變?yōu)閻盒酝庵苌窠浨柿?,這是一種侵襲性且可能致命的疾病。由于叢狀神經纖維瘤沿神經浸潤性生長,其外科切除十分具有挑戰(zhàn)性,高達約85%的叢狀神經纖維瘤被認為無法完全切除。

Mirdametinib是一種口服別構小分子MEK抑制劑,靶向MEK1和MEK2。美國FDA和歐盟委員會均授予mirdametinib治療NF1的孤兒藥資格。此外,F(xiàn)DA還授予了該藥物快速通道資格,用于治療2歲及以上的神經纖維瘤病1型相關的叢狀神經纖維瘤患者。它的新藥申請也曾獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格。

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