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羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Evrysdi（risdiplam）片劑的新藥申請（NDA），用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。新聞稿指出，Evrysdi是首款改變SMA疾病進(jìn)程的非侵入性治療藥物。Evrysdi（5 mg）片劑既可整片吞服，也可溶解于水中服用。新聞稿指出，這是首款治療SMA的片劑藥物，其便捷的用藥方式給SMA患者和護(hù)理者提供更多自由和獨(dú)立性。

Evrysdi片劑的批準(zhǔn)基于一項生物等效性研究結(jié)果，該研究表明，無論Evrysdi（5 mg）片劑是整片吞服還是溶解于非氯化飲用水（例如過濾水）中服用，與原有口服液相比，risdiplam在體內(nèi)的暴露水平相當(dāng)。這意味著服用該片劑的患者可獲得與Evrysdi口服液相同的既定療效和安全性。對于使用其他劑量Evrysdi以及可能更傾向于口服液的患者，Evrysdi口服液仍將保持供應(yīng)。

Evrysdi是一種靶向SMN2基因的小分子mRNA剪接調(diào)節(jié)劑，由基因泰克與PTC Therapeutics公司聯(lián)合開發(fā)。人體中攜帶的SMN2基因雖然也能夠表達(dá)運(yùn)動神經(jīng)元生存蛋白（SMN）蛋白，但是由于mRNA剪接錯誤，導(dǎo)致正常SMN蛋白表達(dá)水平很低，無法彌補(bǔ)SMN1基因突變導(dǎo)致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通過調(diào)節(jié)SMN2基因mRNA的剪接，提高能夠表達(dá)正常SMN蛋白的mRNA水平，從而緩解SMA患者的癥狀。