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BridgeBio Pharma今天宣布，歐盟批準Beyonttra（acoramidis），用于治療伴有心肌病的野生型或變異型轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性（ATTR-CM）成人患者。新聞稿指出，acoramidis是在美國和歐盟首個在藥物標簽上標注可幾乎完全穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR）的獲批療法。值得一提的是，該療法曾被行業媒體Evaluate列為2024年有望獲批的10大潛在重磅療法之一。

這次歐盟的批準主要基于ATTRibute-CM關鍵研究的結果。該試驗共招募了632名患有癥狀性ATTR-CM的參與者。參與者按2：1的比例隨機分配接受acoramidis或安慰劑治療，為期30個月。試驗結果已經發表在《新英格蘭醫學雜志》上。該試驗成功達成了其主要終點——以全因死亡（ACM）、心血管相關住院（CVH）、N-端腦鈉肽前體（NT-proBNP）水平和6分鐘步行距離組成的復合終點。在第30個月時，與安慰劑相比，acoramidis組的ACM和反復發生的CVH事件減少了42%。此外，與安慰劑相比，治療期間acoramidis組NT-proBNP的升高幅度約為安慰劑的一半。Acoramidis起效迅速，在接受治療后僅3個月時，患者首次發生ACM或CVH事件所需時間就與安慰劑組產生差異。此外，與安慰劑組相比，第30個月時，acoramidis組患者累計CVH事件發生頻率降低了50%。

Acoramidis是一種口服的轉甲狀腺素蛋白小分子穩定劑。該藥物的設計旨在模擬具有保護作用的TTR T119M突變的功能，維持TTR蛋白的正常四聚體構象，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產生。近期文獻表明，TTR穩定性增強使得血清TTR濃度相對增加，這與普通人群中全因及心血管死亡風險降低相關。2024年11月，美國FDA批準acoramidis上市（商品名：Attruby）用于治療ATTR-CM患者。

BridgeBio在2024年3月授予拜耳（Bayer）公司在歐洲商業化acoramidis用于治療ATTR-CM的獨家權利。根據許可協議條款，一旦該藥物獲得歐盟批準，BridgeBio將獲得7500萬美元的里程碑款項。